CentessaPharmaceuticals公司（以下简称”Centessa“）的血友病在研药物SerpinPC在一项中期研究中显著降低了出血率和自发性关节出血。据悉，该1/2a期临床研究在24周内对23名未服用预防药物的严重血友病A/B型男性患者测试了三种不同剂量的SerpinPC。

9月9日，Centessa公司表示，在概念验证研究中，每个给药组包括7~8名患者，通过将药物的性能与患者在接受治疗前经历的出血进行了比较，结果发现，SerpinPC在最高剂量组的最后12周治疗期间将出血率降低了88%，在中等剂量组中降低了70%，在最低剂量组中降低了80%。自发性关节出血在最高剂量组中降低了94%，在中剂量组中降低了69%，在最低剂量组中降低了76%。

该试验的主要目标是评估SerpinPC的安全性、耐受性和药代动力学。Centessa还将年化出血率和自发性关节出血视为探索性终点。在本次参与试验的23名患者中，除一位患者有皮肤病史的患者外，22名患者均完成治疗，显示SerpinPC的耐受性良好。该名患皮肤病的患者由于注射部位反应而没有完成治疗，其余22名患者均已选择参加为期48周的开放标签扩展研究，预计将于年下半年开展。

血友病作为一种隐性遗传性凝血因子缺乏病，分为血友病A和血友病B，前者缺乏凝血因子Ⅷ，后者缺乏凝血因子Ⅸ，两种疾病均是由相应的凝血因子基因突变引起。据估计，在所有血友病患者中，血友病A占80％~85％，血友病B占15％~20％。我国流行病学调查结果显示，中国血友病的患病率为2.73/人。大部分血友病患者首发出血表现为自发或轻微外伤后皮肤黏膜出血，随年龄增长，中重型血友病患者逐渐表现为关节、肌肉出血，也有胃肠道、中枢神经系统出血；病程长者，关节反复出血导致关节畸形，部分轻型患者常在外伤或手术后延迟出血被发现。根据患者的凝血因子活性水平，血友病可分为轻型、中型、重型。约70%的患者有血友病相关家族史。

目前，血友病的治疗仍以替代治疗为主，通过补充相应的凝血因子抑制出血。血友病A首选药物为基因重组FⅧ制剂（rFⅧ）或病毒灭活的血源性FⅧ浓缩制剂，血友病B首选药物为FⅨ制剂或病毒灭活的血源性凝血酶原复合物（aPCC）。此外，随着对血友病人群的日益重视，近年来出现不少新的血友病治疗药物及新的疗法，包括非因子药物治疗、FⅧ模拟剂以及基因治疗等。SerpinPC药物即为非因子药物治疗中的一种。SerpinPC即蛋白C抑制剂，来自serpin蛋白家族，因此得名。由于活化蛋白C（APC）能够不可逆地灭活FⅤa和FⅧa而发挥抗凝作用，导致凝血失败。而SerpinPC能够抑制蛋白C的活化从而促进凝血过程。

血友病是罕见病中的常见病，期待Centessa公司SerpinPC药物能早日取得阶段性成果，为患者带来新的治疗选择。

新药开发十年磨一剑，前沿技术引领行业发展，国际生物医药（杭州）创新峰会将在杭州隆重召开，1场主论坛，8场分论坛，1场闭门会议，近10场圆桌讨论，50+行业大咖，80+分享嘉宾引燃杭城。8大分论坛涵盖大分子、小分子、临床、资本、创新项目等，贯穿医药发展中的几个最重要因素，前沿技术介绍，大咖观点碰撞，直击医药产业升级发展中的一个个痛点，为我国生物医药产业的发展建言献策。

会议时间：年9月29-30日

会议地点：杭州和达希尔顿逸林酒店

扫码左侧