因安全问题诺和诺德暂停两项AB型血友病

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3月16日,诺和诺德宣布暂停其concizumab正在进行的2项III期研究(explorer7和8)和1项II期研究(explorer5)。这3项试验旨在评估concizumab治疗A型和B型血友病的疗效和安全性,无论其抑制剂状态如何。

该决定是由于正在的III期研究中有3例患者发生了非致死性血栓事件。诺和诺德表示将暂停这3项试验的患者招募工作,已入组患者将不再继续接受concizumab治疗。目前,诺和诺德正和独立数据监测委员会就该事件进行讨论,但尚未得出结论。

诺德诺德于年10月启动III期explorer7临床试验,旨在评估conizumab治疗A型和B型血友病的疗效和安全性,这些患者体内已产生FVIII或FIX抑制剂。年11月,诺和诺德启动平行III期explorer8临床试验,招募了32个国家的例体内无抑制剂的A型和B型血友病患者。II期Explorer5临床试验则于年10月启动,旨在评估conizumab对于减少A型血友病患者出血次数的疗效和安全性。

血友病是由VIII因子(A血友病)或IX因子(B血友病)缺乏而引起的罕见严重疾病。conizumab是一种first-in-class的高亲和力、重组人源化单克隆抗体,可通过结合Kunitz-2结构域来抑制TFPI(组织因子途径抑制物),进而使得FVIIa组织因子复合物能够产生足够的活化因子X来恢复血友病患者止血潜力。由于其独特的作用机制,conizumab有望在A和B型血友病中同样有效,无论其抑制剂状态如何。另外,conizumab通过皮下给药的方式也能提高患者依从性。

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