武田制药年2月3日宣布其血液学产品线（包括已经上市产品和在研产品）的14篇摘要将在欧洲血友病及相关疾病协会大会（EAHAD）上发布。其中，重组Ⅷ因子ADVATE（百因止）治疗血友病A的AHEAD研究公布了7年的随访数据[ABS]。

血友病A患者的临床特征是反复出血，尤其是关节出血，严重影响患者生活质量。临床上血友病A的疗法为注射凝血因子Ⅷ的替代疗法。Advate（百因止）是第三代重组人全长DNA凝血因子Ⅷ，在预防性、按需使用或手术中应用时对预防和治疗出血发作有效。然而，目前血友病A患者相关研究的观察时间较短，不超过12个月。缺乏长期的关于血友病A患者疾病进展和治疗结局的真实世界研究，特别是出血对患者生活影响的研究。

AHEAD研究是一项国际性，多中心，长期前瞻性，非干预性队列真实世界研究，旨在获取血友病A患者经过Advate（百因止）治疗后长期临床转归数据，于年正式启动，在此次EAHAD大会上，AHEAD研究披露了其7年随访数据。

AHEAD研究7年随访数据显示，预防性抗血友病因子（重组）rAHF（ADVATE）在所有严重血友病A患者中实现了较低的年化出血率（ABRs）和年化关节出血率（AJBRs）。主要结果包括ABRs（所有出血）、AJBRs和，关节健康（通过吉尔伯特评分评估）和不良事件（AE）。发生不良事件/例（59.0%），其中严重不良事件/例。12例患者出现了新的FVIII抑制剂（高滴度[5BU]，n=2[暂时性]；低滴度[≤5BU]，n=10[暂时性1例，持久性9例]）。对中度或重度血友病A患者和靶关节[ABS]的单独分析表明，预防性rAHF在7年内维持较低的出血率，而非按需治疗。

以杨仁池教授为代表的中国血友病专家也加入了AHEAD研究，目前已经有例患者入组，期待中国亚组分析结果早日发布，以指导血友病A的临床实践。

参考文献：

1EAHAD.AbstractABS.7thInterimAnalysisofAntihemophilicFactor(re