点击阅读原文，立即报名

本文由医麦客原创，欢迎分享，转载须授权

年12月9日/医麦客新闻eMedClubNews/--血友病基因疗法在今年遭受了相当大的挫折，先是美国FDA拒绝了BioMarin的A型血友病基因疗法valoctocogeneroxaparvovec(valrox)。

然后在ASH会议上，辉瑞/Sangamo公布基因疗法giroctocogenefitelparvovec（SB-或PF-）用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。

两者均显示出，血友病基因疗法的耐久性成为限制其发展的一大因素。

耐久性是血友病基因疗法的主要问题

在ASH会议上公布的数据显示，giroctocogenefitelparvovec最高剂量队列中的5名患者在一年内因子VIII水平的详细信息。从下图数据中，可以看出尽管患者的因子VIII水平在正常范围，并维持到第40周。但是在个别患者中，随着时间的推移，因子VIII水平显著下降。此外，在第二年经历了出血事件。

加利福尼亚大学的AndrewLeavitt博士被问及因子VIII水平下降的时候，表示：“耐久性的问题无疑是该领域的主要问题。我们在这5名患者中观察到的变化和其他一些观察结果一致。”

这里指的其他观察结果，应该是在代指BioMarin公司的valrox数据。根据BioMarin公司此前公布的数据来看，患者体内的因子VIII活性水平，在接受valrox输注后第一年达到最高水平（因子VIII活性水平和中位数分别为64%和60%），之后开始缓慢下降，在第3年后，FVIII的活性水平似乎正在接近平稳。但是，美国FDA还是以耐久性为理由，要求更完整的随访数据。