预防和控制血友病A出血,又一款重组人凝血

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▎药明康德内容团队编辑

前不久,首个中国国产注射用重组人凝血因子Ⅷ(SCT)获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,适用于青少年及成人血友病A患者出血的控制和预防,为血友病A患者带来新的治疗选择。

近日,又一款血友病A治疗药物——绿茵芷(GreenGeneF?;通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ)获得NMPA批准上市,用于血友病A患者(≥12周岁)的出血预防和控制治疗,为患者带来了更多的治疗选择。

图片来源:RF

血友病A是一种由于凝血因子Ⅷ(CoagulationFactorⅧ)缺乏而导致的出血性疾病,是X染色体连锁的隐性遗传性疾病,主要由凝血因子Ⅷ基因突变引起。

由于凝血因子Ⅷ缺乏,血友病A患者无法形成血小板凝集网络,终身面临极高的出血风险。在临床表现上,主要表现为关节、肌肉和深部组织出血,也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。若反复出血不及时治疗,可导致关节畸形或假肿瘤形成,严重者可危及生命。

目前,血友病A的主要治疗手段是凝血因子Ⅷ替代治疗。《罕见病诊疗指南》指出,血友病A的替代治疗首选人基因重组凝血因子Ⅷ制剂或病毒灭活的血源性凝血因子Ⅷ制剂。一旦出血,应尽早、有效地处理血友病患者的出血,避免并发症的发生和发展。

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