瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理单抗药物emicizumab的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查资格，该药是一种每周一次皮下注射药物，作为一种预防性药物，用于治疗体内已产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病青少年及成人患者。FDA预计将于年2月23日做出最终审查决定。此前，FDA曾于年9月授予emicizumab突破性药物资格。

此次BLA的提交，是基于2项III期临床研究（HAVEN1，HAVEN2）的数据，其中HAVEN1研究在12岁及以上青少年及成人患者中开展，HAVEN2研究在12岁以下儿童患者中开展。除了FDA，罗氏也已向欧洲药品管理局（EMA）提交了emicizumab的上市申请，该机构将通过加速审评程序进行审查。来自这2个研究的数据已在德国柏林举行年第26届国际血栓与止血大会（ISTH）上公布。

据估计，有多达三分之一的A型血友病患者会对标准的凝血因子VIII替代疗法产生抑制剂，这将限制临床治疗方案，升高危及生命的出血和反复出血风险，尤其是关节内出血，可导致长期的损害。来自HAVAN-1和HAVEN-2临床研究的数据显示，emicizumab能够为已产生VIII抑制剂的A型血友病患者群体提供一种具有临床意义的治疗选择，该药每周一次皮下注射的给药方式，也将减轻患者的病情管理负担。

emicizumab是一种实验性双特异性单克隆抗体，旨在将凝血因子IXa和X聚集一起，这是激活自然的凝血级联反应和恢复自然的凝血过程所必需的2种蛋白质。emicizumab通过一种即用型注射器进行皮下注射给药，每周一次。

目前，罗氏正在开展关键性III期临床研究，用于12岁及以上A型血友病的治疗，包括体内未产生和已产生VIII抑制剂的患者。此外，罗氏也在开展额外的临床研究，探索治疗频率降低的给药方案。HAVEN临床项目正在评估emicizumab的疗效和安全性以及帮助克服当前临床挑战：现有药物药效持续时间短、VIII抑制剂的产生、频繁的静脉输注需求。emicizumab由中外制药研制，目前与罗氏旗下基因泰克合作开发。

A型血友病也被称作凝血因子VIII缺陷或经典血友病，这是一种X染色体连锁的凝血因子VIII产量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，多发于男性。A型血友病通常是由体内VIII因子缺乏引起，其特点是患者血液不能正常凝固，导致不受控和频繁的持续或自发性出血，特别是出血进入关节、肌肉或内脏器官。据估计，在全球范围内，A型血液病患者多达32万例，其中大约50%-60%为重度。

A型血友病患者体内缺乏或没有足够量的凝血因子VIII。在正常人体内，当发生出血时，凝血因子VIII将凝血因子IXa和X汇集于一起，这是血凝块形成过程中的关键步骤。在临床上，采用VIII替代疗法治疗伴随的一个严重并发症是患者体内可能产生针对VIII的抑制剂（中和性抗体），这种抑制剂是人体免疫系统产生的一种中和性抗体，靶向结合并阻断替代因子VIII的疗效，使其难以或不能达到足以控制出血的VIII水平。（生物谷Bioon.







































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