《HumanGeneTherapy》报道，优化的腺相关病毒（AVV）将人类凝血因子VIII基因送达食蟹猴体内，结果表明人源凝血因子VIII（hFVIII）表达显著增加，30周内未检测到抗体应答。
hFVIII在食蟹猴体内表达峰度
《HumanGeneTherapy》报道，优化的腺相关病毒（AVV）将人类凝血因子VIII基因送达食蟹猴体内，结果表明人源凝血因子VIII（hFVIII）表达显著增加，30周内未检测到抗体应答。这项数据表明，优化的AAVhu37载体适合规模化生产和纯化，并有潜力进入A型血友病临床治疗。
宾夕法尼亚大学JamesM.Wilson博士和同事们发表了题为“OptimizedAdeno-AssociatedViral-MediatedHumanFactorVIIIGeneTherapyinCynomolgusMacaques”一文，他们比较了两种AAV衣壳（AAVrh10和AAVhu37）与两种肝特异性启动子和增强子E03.TTR和E12.A1AT的结合，经评估，研究人员认为AAVhu37衣壳可用作A型血友病基因疗法继续开发。
“系统性rAAV在有限的剂量范围内被认为是安全且有效的，”杂志主编、麻省大学医学院教授TerenceR.Flotte说。“优化的载体构建是实现A型血友病长效治疗的关键。”
原文标题
OptimizedAdeno-AssociatedViral–MediatedHumanFactorVIIIGeneTherapyinCynomolgusMacaques
小通赞赏
