年12月4日，罗氏宣布舒友立乐?（英文商品名:HEMLIBRA?化学通用名:艾美赛珠单抗）于11月30日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率，也是目前首个可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。

抑制物让A型血友病患者死亡风险上升70％1

血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，是因人体部分或全部缺乏某种凝血因子导致的出血性疾病。血友病主要分为A、B两种类型。A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%~85%2。A型血友病患者缺乏一种叫做凝血因子VIII的凝血蛋白。在健康人中，当发生出血时，凝血因子VIII会将活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，这是实现凝血的关键步骤。而A型血友病患者由于凝血因子VIII的缺乏导致血液不能正常凝固，引起不受控的自发性出血。

长期以来，A型血友病主要采取凝血因子替代治疗，但是治疗一段时间后，患者血液中可能产生凝血因子VIII抑制物，抑制物的存在会导致患者治疗有效性降低，出血风险变高，包括出现严重的颅内出血，相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生抑制物的A型血友病患者的死亡风险将会上升70%。

舒友立乐?双特异性抗体结构让零出血治疗目标变为可能

舒友立乐?是罗氏集团旗下日本中外制药研发的一款创新药物，其所具有的双特异性结构，如同两条手臂一样，可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，从而恢复A型血友病患者的凝血过程，并让A型血友病患者零出血的治疗目标变为可能。

舒友立乐?的效果在两项大型关键临床试验HAVEN1和HAVEN2中得到了证实。

HAVEN1研究主要分析结果表明，12岁及以上的A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者在接受每周一次舒友立乐?皮下注射预防性治疗后，与未接受预防性治疗的患者相比，出血风险降低87%（95%CI:72.3;94.3,p0.）3，零治疗出血率达62.9%。在患者内对比分析中，既往接受旁路药物预防治疗的患者，后续转至舒友立乐?预防治疗后，出血风险进一步降低79%（95%CI:51.4,91.1,P=0.），零治疗出血率达70.8%。

HAVEN2研究主要分析结果表明，12岁以下儿童患者中位接受舒友立乐?每周一次预防治疗58周后（范围：17.9–92.6周），年化出血率仅0.3，零治疗出血率达77%，没有一名患者出现3次以上的治疗性出血事件。研究中18名既往接受旁路药物治疗的患者，转至舒友立乐?预防治疗后出血风险进一步降低达99%，年化出血率仅0.2，其中13名患者未发生任何治疗性出血事件。

近20年来首个A型血友病合并凝血因子VIII抑制物创新药每周只需皮下注射一次4

此次舒友立乐?在中国获批意义重大且深远。目前针对A型血友病患者的预防性治疗方案需要频繁的静脉注射，中国工程院院士阮长耿教授表示：“舒友立乐?在中国获批，为伴有抑制物的血友病A患者提供了预防性治疗的新选择。长期以来，血友病A预防治疗需要每周多次静脉注射，而且约有10%～30%的患者在治疗过程中会出现凝血因子VIII抑制物，伴抑制物的血友病A患者出血程度加重，且常规因子替代治疗无效。舒友立乐?每周注射一次就可以有效控制这些患者的出血倾向，开启了中国血友病患者治疗的新篇章，也给血友病患者带来了回归正常生活的希望。”

上海罗氏制药有限公司总经理周虹女士表示，“由于舒友立乐?带给患者治疗效果的显著改善，从递交注册申请到审评审批过程，都得到了国家药品监督管理局以及相关专家的大力支持，舒友立乐?本次能够获得优先加速审批，再次体现了国家加速审评审批改革的决心。感谢国家药品监管机构对舒友立乐?等创新药物加速引入中国做出的不懈努力。未来我们将持续







































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