B型血友病是一种罕见的伴性X染色体隐性遗传病，以凝血功能缺陷为特征，患者主要为男性，该病是由于患者体内编码凝血因子IX的基因发生突变，体内凝血因子IX活性显著降低或无活性，导致凝血功能下降，因此患者会经历反复发作的严重出血事件，而凝血因子IX对于正常的血液凝固至关重要。

　　而Refixia是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子IX产品，具有显著延长的半衰期，同时具有显著改善的药代动力学(PK)属性，该药旨在作为一种替代疗法用于B型血有病的治疗。糖基聚乙二醇化是一种能有效延长药物半衰期的新技术，该技术在A型血液病及其他治疗领域已被证明安全有效，并有相关产品获批上市。

　　与标准的凝血因子IX产品相比，Refixia的半衰期延长了5倍之多。在Paradigm临床项目中，尽管Refixia给药的频率较低，但患者血液中Refixia却达到了较高的水平。在III期临床中，每周一次用药40IU/kgRefixia所维持的因子IX活性水平高于15%，同时将平均年出血率(ABR)降低至1.0，并且表现出预防目标关节出血的潜力。此外，这些患者在整个研究过程中生活质量也得到了显著改善。

　　Refixia所具有的强大临床证据，将帮助B型血液病患者群体更好地预防出血，甚至保护受损的关节，同时将大幅提高患者的整体生活质量。数据显示，Refixia用于B型血有病青少年和成人患者的常规预防性治疗、出血发作控制、围手术期管理均非常有效，同时耐受性、安全性良好。

　　目前，B型血友病的标准护理疗法涉及定期静脉输注血浆来源的或重组的凝血因子IX，来控制和预防出血发作。Refixia作为一种新的长效因子IX产品，有望大幅改善B型血液病患者及其家庭成员的生活质量。

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