目前我国的现状是血友病标准治疗率低，长期预后差而导致血友病儿童中超过90%已出现关节病变。这表明社会对血友病规范治疗知识的了解，包括患者本人在内都比较缺乏。专家认为，规范治疗、足量给药对控制、延缓病情发展至关重要。
血友病是一种罕见的遗传性凝血障碍疾病。患者血液中缺少功能正常的凝血因子Ⅷ（甲型血友病或典型血友病）或凝血因子Ⅸ（乙型血友病或克雷司马斯病）或凝血因子Ⅺ（丙型血友病）。数据显示，有85%的患者是缺少凝血因子Ⅷ的甲型血友病患者。
出血是最让血友病患者头疼且危险的症状！当血友病患者出血时，他们的出血量并不大于或者快于正常人，只是出血时间较长。
反复出血以及由出血导致的各种并发症，是血友病的主要临床表现。大约1/4的患儿在出生后数周即开始发生出血，随着患儿逐渐长大、活动增多、容易碰撞，这种现象会更加频繁。部分患者也可能延迟至5岁至6岁，甚至成年后才发病。一般来说，发病越晚，病情越轻。
“足量方案”治疗效果最佳
预防治疗以维持正常关节和肌肉功能为目标，是血友病规范治疗的重要组成部分。预防治疗并不能使已有的关节病变逆转，但可以降低出血频率，延缓关节病变的进展并提高生活质量。
国际上常用的预防治疗方案有3种，均有统计数据支持。
一是“足量方案”，甲型血友病患者补充人凝血因子Ⅷ每次25-40U（剂量）/kg（体重），每周3次。多数人会获得接近正常人骨骼肌肉功能和社会健康生活，但治疗费用最高。
二是“中量方案”，甲型血友病患者补充人凝血因子Ⅷ每次15-30U/kg，每周3次。虽然无法获得零出血和阻止长期关节损害的发生，但具有更高的效价比。
三是“低剂量方案”，甲型血友病患者补充人凝血因子Ⅷ每次5-10U/kg，每周2次至3次。这个方案只有短期临床研究数据，是资源明显受限国家的一种有效的过渡性选择，但只能减少出血发生，不能完全阻止关节病变的发展。
对此，医学教授推荐对甲型血友病患者使用标准剂量的预防治疗方案，即补充人凝血因子Ⅷ25-40U/kg，也就是“足量方案”，每周3次。
标准剂量的预防治疗是以维持正常关节和肌肉功能、让血友病患者回归正常生活为目标，降低出血频率，延缓关节病变的进展，避免关节的不可逆损伤，从而让患者免于致残。
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