您知道吗？下周三（4月17日）是世界血友病日，这个罕见病也许不是最高发的，不过由于高贵的“王室血统”，它却是最声名“远播”的。
英国女王维多利亚一世是血友病基因携带者，虽然她本人没有出现任何病症，但作为携带者，通过王室联姻使得致病基因从英国王室传到了俄国、普鲁士、西班牙等欧洲诸国王室，因此血友病也有“王室病”这个雅号。在这个好听的“光环”下，带给患者的确是梦魇般的人生经历。
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由于缺乏凝血必须的因子，血友病患者的血液不能像正常人那样凝结，使得他们如玻璃人一般，不能磕不能碰，即使是轻微的撞击都会血流不止。这种反复出血若不及时治疗可能会引起关节畸形，如出血发生在体内的重要器官，严重时甚至会危及生命。
当代医学发现，血友病分为A型血友病（患者体内缺乏凝血因子Ⅷ）和B型血友病（缺乏凝血因子Ⅸ），其中A型患者占大多数（约占85%），且均为男性发病，欧洲王室得的就是这个类型的血友病；B型患者有类似于A型的症状，但重症者较少。
如此凶险的疾病该如何治疗？根据年版中国诊疗指南，目前血友病的主要疗法为注射重组人凝血Ⅷ因子（A型血友病）或Ⅸ因子（B型血友病），即“替代疗法”——缺什么补什么。然而实际的临床经验显示，这一疗法存在无法回避的不足之处。
拿患者最多的A型血友病来说，对于重症患者的标准疗法是每周静脉注射三次预防性的Ⅷ因子——先暂且不讨论这个治疗方案有多不便捷——即使患者严格按照要求注射，研究结果显示有不少患者仍会出现自发性出血事件。此外，部分A型血友病患者在接受替代疗法的过程中，自身的免疫系统会产生抗凝血因子抗体，这类抗体会阻断我们所注射的Ⅷ因子药物的疗效，进而使出血风险一下子陡增，严重影响到患者的安危和生活质量。可以说，血友病的治疗仍亟待更好的选择。
好消息是，随着医学技术的飞速发展，血友病治疗领域也迎来了突破。Dr.康接下来将会介绍两款分别针对A型和B型血友病的前沿新药。
●舒友立乐
（通用名：艾美赛珠单抗；国外商品名：Hemlibra）
舒友立乐是由罗氏制药生产的一款单克隆抗体类药物，是20年来首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的用于治疗体内含有Ⅷ因子抑制物的A型血友病新药。它可替代患者缺失的Ⅷ因子，通过桥接其他因子来恢复凝血功能。作为一种预防性疗法，舒友立乐每周只需皮下注射一次而显著地降低出血事件，并且对于体内含有Ⅷ因子抑制物的A型血友病成人及儿童患者来说意义重大。
