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医麦客：基因编辑引来机遇期

年12月18日/医麦客eMedClub/--12月17日，SangamoTherapeutics宣布1/2期临床试验评估SB-FIX的第一位患者进行治疗，这是全球首个利用锌指核酸酶（ZFN）技术并且针对B型血友病的在体基因编辑临床试验。

B型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由缺乏正常血液凝固所必需的因子IX（FIX）蛋白引起。目前，B型血友病治疗通常需要频繁静脉输注FIX，以尽量减少出血事件的发生，患者的负担很高并且仍然有可能出血。

关于血友病（图片来源：edu.glogster.







































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