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年6月24日，老牌血制品企业杰特贝林（CSLBehring）宣布与基因治疗先驱uniQure达成授权许可，获得其B型血友病基因疗法AMT-（etranacogenedezaparvovec，商品名为EtranaDez）的全球开发和商业化权益，创造了血友病基因疗法领域授权许可的历史。此项交易高达20.5亿美元，包括4.5亿美元的现金首付款和16亿美元的里程碑付款，以及双位数（最高达20%）的净销售额分成。uniQure将继续完成HOPE-B试验、生产工艺验证和转移到杰特贝林之前的生产，杰特贝林支付相关费用并负责注册申报和商业化。EtranaDez采用AAV5载体装载人FIX基因突变体（FIX-Padua），靶向转染肝细胞并表达hFIX的高活性突变体PaduahFIX，EtranaDez已经获得FDA的突破性疗法认证和EMA的PRIME资格。前一代B型基因疗法AMT-采用野生型hFIX，在一项I/II期临床试验中，单次输注后人体内的FIX活性仅为正常人的7-9%，出血事件降低88%，FIX因子使用量下降93%，离治愈血友病还有一定距离。虽然如此，AMT-证明了基于AAV5载体FIX基因疗法的FIX活性的可持续性和长期安全性。为了解决该问题，uniQure在年收购意大利Padua大学PaoloSimioni教授的高活性FIX-Padua专利（US9,,）。AMT-将位点的ACG变为CTG，突变后的PaduahFIX活性比野生型hFIX活性提高6-7倍，2b期临床跟踪一年后FIX活性平均为41%，没有出血事件也不需要外源FIX。EtranaDez虽然采用AAV5载体，但是可以用于具有AAV5中和抗体的患者。AMT-开展的2b期临床试验并没有排除具有AAV5中和抗体的患者，3名患者都有低滴度的AAV5抗体，且其中两名患者已经被其他的基因治疗临床试验排除，但是临床试验表明AMT-的疗效并没有受到影响。如果该结果能够得到长期验证，可以大幅度扩展患者人群，uniQure推测至少97%的患者能够适用AMT-进行治疗。AAV5也有望成为递送基因的最佳载体。EtranaDez目前正在进行一个名为HOPE-B的关键性三期临床试验，年3月已完成所有54名患者的入组给药，预计今年年底前会获得初步临床数据，年提交BLA。总结血友病疗法不断演进，被称为终极治疗手段的基因治疗不断取得突破，Biomarin的A型血友病基因疗法已提交EMA和FDA审评，有望将在今年三季度获批。AMT-的2b期一年期临床数据目前为止最为惊艳，期待HOPE-B能够重复。EtranaDez克服了早期基因疗法的诸多限制，但长期疗效、安全性、青少年人群适用性还需要进一步验证。随着EtranaDez的利好数据不断发布，西方首款基因治疗药物Glybera商业化失败的基因治疗先驱uniQure逐渐迎来自己的高光时刻，此次20.5亿美元的授权将加速EtranaDez的临床研究和商业化进程，同时也将为uniQure的其他在研项目提供充足的资金支持，特别是治疗亨廷顿病AMT-，现金可以维持到下半年。参考资料1.uniQureAnnouncesLicenseAgreementwithCSLBehringtoCommercializeHemophiliaBGeneTherapy.2.CorporatePresentation-April.版权声明：本文转自佰傲谷BioValley，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除

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