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DOI:10./j.yczz.20-

地中海贫血和血友病是由基因异常引发的常见的遗传性血液病，难以根治且可遗传给下一代，造成严重的家庭和社会负担。基因治疗的出现为遗传性疾病提供了新的治疗方案，但自年第1项基因治疗临床试验被批准以来，30年间基因治疗的发展并不乐观。随着基因编辑技术的发展，尤其具有编辑效率高、操作简单、成本低等优势的第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9(clusteredregularlyinterspacedshortpalindromicrepeats/CRISPR-associatedprotein9)的发展，基因编辑介导的基因治疗越来越受到