基因疗法先驱BioMarin公司开发的用于治疗重度血友病A的基因疗法BMN临床研究取得重大成就。
在最近一次有9名患者参与的临床研究中，研究人员给其中7名患者以最高剂量的BMN治疗剂量，经过治疗，其中6名患者的凝血因子VIII水平回升50%以上；其中四名患者的治疗效果在治疗后的20周内有明显提升，其凝血因子VIII达到了原来水平的%左右。
另一方面，研究人员同时评价了该药物的安全性。在治疗中，高剂量BMN疗法的患者在接受治疗后的两周内接受了类固醇疗法的治疗。但其ALT水平（代表药物的肝脏毒性标准）在治疗后12周接近正常上限的两倍，然后就缓慢回落。事实上，BioMarin公司此前就报道过两名未接受过类固醇疗法的BMN患者肝脏酶水平异常升高，甚至公司因此曾一度暂定了该药物的研究。目前，公司正着手进行一项研究，以确定该药物的最适剂量和治疗周期。
该公司计划开展BMN的临床II期研究，公司希望获得更多实验数据，以获取FDA的加速审批待遇。BMN是一种针对凝血因子VIII的基因疗法。凝血因子VIII是机体重要的凝血蛋白之一，编码该蛋白的F8基因异常可能导致白血病的发生。
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