▎药明康德/报道
日前，致力于为医疗需求未获满足患者推进变革性基因疗法的公司uniQure公布了AMT-的2b期剂量确认研究的初步临床数据，该研究评估了AMT-在中重度乙型血友病患者中的疗效。这些数据显示，所有3名患者在单次使用AMT-6周后，均能达到并维持治疗水平的因子IX（FIX）活性。
AMT-由携带编码FIX的Padua变体（FIX-Padua）的基因的AAV5载体组成。AMT-已被美国FDA授予突破性疗法认定，并获得欧洲药品管理局（EMA）的PRIME资格。
AMT-的2b期研究是一项开放标签、单剂量、单臂、多中心试验。3名患有严重血友病的患者参与了本研究，该研究的目的是评估AMT-的安全性和耐受性，并确认在给药后6周基于FIX活性的剂量。该研究将对患者将进行52周的随访，以评估FIX活性、出血率和FIX替代疗法的使用情况，并将继续监测5年以评估AMT-的安全性。
