来源：新浪医药新闻

荷兰生物技术公司UniQure是基因治疗领域的先驱，近日，该公司宣布其管线中的一款实验性基因疗法AMT-被欧洲药品管理局（EMA）授予了重点药品快速审评（PRIME）资格，该基因疗法开发用于重度B型血友病患者的治疗。

值得一提的是，UniQure公司开发的基因疗法Glybera于年底获得欧盟批准，成为西方世界首个基因治疗药物。Glybera是全球最昂贵的药物，治疗成本高达万美元/年，该药用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。

EMA授予AMT-PRIME资格，是基于一项2组、剂量范围I/II期研究。该研究在重度B型血液病患者中开展，随访12个月的数据显示，接受ATM-治疗后，重症患者的自发性出血几乎完全停止，患者体内凝血因子IX（FIX）水平实现临床显著和持续升高，FIX替代疗法的使用大幅减少。

uniQure首席执行官MatthewKapusta先生

uniQure公司首席执行官MatthewKapusta表示，该公司非常高兴B型血液病基因疗法AMT-进入欧盟的PRIME项目，今年早些时候，该基因疗法也被美国食品和药物管理局（FDA）授予了突破性药物资格（BTD）。该公司期待着与EMA和FDA加强合作，推进AMT-作为一种潜在革命性的B型血液病基因疗法的临床开发。

B型血友病是一种严重的罕见遗传病，以凝血功能缺陷为特征。该病是一种伴性遗传性凝血障碍，发病患者主要为男性，它由凝血因子IX基因缺陷引起，导致凝血因子IX活性大幅降低或无活性，而因子IX对于正常的血液凝固至关重要。据全球B型血液病联盟估计，在世界范围内大约有2.8万例B型血液病患者，患该病的人会经历严重出血的反复发作。

除了AMT-之外，uniQure公司管线中还有多个基因疗法，其管线资产如下所示。

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