关于将血友病用药纳入年国家医保药品目录的建议信
尊敬的国家医保局有关负责人：
您好！我们是天津市友爱罕见病关爱服务中心，一个从事血友病关怀服务工作的公益组织。我们非常高兴地看到贵局发布《年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》，这是对罕见病群体的最大帮助。在《方案》发布后，我们广泛征集了病友的意见，先提交如下：
1.目前，治疗血友病甲型的药物凝血因子Ⅷ系列产品都在《国家医保药品目录》甲类药品中。而治疗血友病乙型的药物：如凝血酶原复合物，基因重组九因子，用于有抗体的血友病患者治疗的药物：重组七因子（诺其）都在乙类药品目录里，致使有些地方医保部门不予参保患者报销。
我们建议：把治疗血友病的所有必需药品都纳入甲类药，确保国内每位参保患者都能够得到报销。
2.作为血友病的一种，血管性血友病，并未列入其治疗药物冻干人血凝血因子Ⅷ适应症中，但实际上患者临床治疗都是使用该药。因此，这一部分患者无法获得医保报销，负担沉重。
我们建议：对于超出适应症，但临床证据表明可以用于治疗某种罕见病的药物，可以补办手续，将该病加入其适应症，并纳入医保目录，予以用药患者报销；
3.用于有抑制物的甲型血友病患者治疗的新药艾美赛珠单抗（商品名：舒友利乐）已经于年11月30日获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，该药目前是世界上唯一可以通过皮下注射对甲型抗体血友病患者进行预防治疗的革命性新药。但是该药还没有进入医保目录，预计价格不菲，患者将难以使用。
我们建议：将该药通过谈判方式，促使其定价合理，纳入年国家医保药品目录。
以上三点建议，望国家医保局充分了解并予以采纳。一起为国内近10万名血友病患者群体，构建“病有所医、医有所药、药有所保”的美好未来！
此致，
敬礼！
建议人：天津市友爱罕见病关爱服务中心
年3月20日星期三
联系人：王立新主任
天津友爱
爱让我们的血凝聚！
