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本文作者：地猫
6月26日，《新英格兰医学杂志》发表首个人体CRISPR基因编辑治疗I期临床试验结果。
图源：NEJM该疗法名为NTLA-，由美国生物技术公司IntelliaTherapeutics和Regeneron（再生元）联合研发，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）患者。
研究结果显示，NTLA-治疗后，0.1mg/kg剂量组患者血清TTR下降52%，0.3mg/kg剂量组下降87%，两个剂量组患者耐受钧良好，暂未出现严重不良事件和肝脏损害，该疗法显示出良好的有效性和安全性[1]。
此消息一出，很快引起广泛
