按照患者所缺乏的凝血因子类型，可将常见的血友病分为甲型（或A型，缺乏第八因子）、乙型（或B型，缺乏第九因子）、丙型（或C型，缺乏第十一因子）三种。缺乏其他凝血因子的血友病，则无特殊分类，以缺乏的凝血因子来确认。
近日，SparkTherapeutics与辉瑞（Pfizer）公司宣布，累计随访超过18个患者（5至周）后，所有正在参与在研新药SPK-的1/2期临床试验的15名中度至重度血友病乙型患者已经停止了常规输注因子IX浓缩物。截至今年5月7日的数据，所有15名患者都没有出现严重不良事件，也没有出现血栓事件或因子IX抑制剂。这些数据在世界血友病联合会世界大会上公布。
相关医学研究人员表示，目前血友病的主要疗法是通过定期输注以此补充血液中缺乏的凝血因子，这种疗法能够将血友病患者的预期寿命提高到接近正常人寿命。但它需要患者定期输注来控制内出血，这成为患者们一生的负担。
我们都知道，血友病发病因素在基因，因此Spark力图通过基因疗法改变这种局面。SPK-是一种运用生物工程技术设计的腺相关病毒载体，含有密码子优化的高活性人类FactorIX基因。通过静脉输注导入体内后，这一载体能够在肝脏表达高活性的因子IX。该疗法曾获得FDA颁发的突破性疗法认定。
根据研究参与者入组前一年的病史，所有15名参与者的总体年出血率降低了98%，相当于每名参与者每年出血0.2次，而在治疗前这一数字为8.9次。只有一名参与者在SPK-输注至少4周后出现出血事件。
截至5月7日的数据，在SPK-输注后至少12周——这是达到因子IX稳定活性水平所需的时间，所有13名参与者达到因子IX稳定水平的12％以上。前10名参与者从12周到52周随访期的因子IX稳定活动水平的范围为14.3％至76.8％。对于3名使用增强型工艺制造的SPK-的参与者在至少12周随访期的因子IX稳定活动水平范围为38.1％至54.5％。
我们期待这款新药能在后续试验中继续取得佳绩，尽快为血友病患者带来一劳永逸的创新疗法。
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