“我想奔跑，我要尽情体验那酣畅淋漓的快感！”
这是一名血友病儿童的呼喊
奔跑、玩耍……这些很正常的事
在血友病患者眼里，竟成了一种奢望...
而对于血友病
今天辉哥正好有个事（喜）儿（讯）跟大家说：
近日，辉瑞与SparkTherapeutic公司共同研制的药物SPK-获得美国食品和药物管理局（FDA）在治疗乙型血友病中的突破性治疗认证！之所以能获得FDA的青睐，正是因为SPK-使治愈乙型血友病不再是梦想。
疾病治愈不再是梦！治疗和预防乙型血友病出血，目前的主要措施是凝血因子Ⅸ替代疗法，但这种传统替代治疗只能维持，并不能治愈。SPK-是一种创新的通过生物工程技术加工的腺病毒衣壳，可以表达密码子优化的、高活性人类凝血因子Ⅸ，产生内源性的Ⅸ因子。这也是血友病治疗历史上第一个乐观期待的基因治疗方法。目前SPK-作为一种有潜力的一次性治疗药物正在进行临床1/2期研究，由辉瑞公司和SparkTherapeutics共同研发。
什么是乙型血友病？说乙型血友病之前，先来了解下血友病是什么鬼？我们的身体内有一种叫凝血因子的东东，当我们出现流血情况时，他们就会马上出动，帮我们止血，如果缺少这样东东，就可能造成长时间出血，即便轻微的损伤也有可能造成严重出血，甚至反复发生自发出血，造成肢体残疾甚至危及生命。血友病就是一种因缺失凝血因子的罕见的遗传性出血疾病，并且其患者几乎都为男性。
而患有乙型血友病的人则缺失了凝血因子IX，这是一种存在于血液中的特殊蛋白。目前对于乙型血友病的标准治疗方法要求为患者进行血浆衍生性或重组IX因子的重复性静脉输注，以控制或避免出血性事件的发生，但这种治疗策略严重限制了血友病患者的活动空间。对于患有血友病的人群来说，很显然，他们需要一种新型的治疗方案。现在，对于乙型血友病患者来说，因为SPK-的出现，实现疾病终结不再是梦想。
本文为辉瑞公司对外新闻稿的中文翻译
仅供医疗卫生专业人士参考
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