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目前,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Adynovate(一种新型聚乙二醇化重组抗血友病因子)用于治疗≥12岁青少年以及成人血友病A。
FDA表示,该药可用于治疗和预防血友病A,并且该药比起未经修饰的抗血友病因子来说,其作用能在血液中保持更久,用药时间间隔更长。该药是第十个被审批的重组VIII因子。
KarenMidthun教授说,Adynovate的批准为治疗血友病A及减少出血频率提供了更可靠的治疗选择。
血友病A是一种X染色体连锁的凝血因子Ⅷ量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病,多发于男性。通常是由体内VIII因子缺乏引起,可引起关节点的反复出血,从而导致关节严重受损。
根据一项对名患者(包括成人和≥12岁的青少年)的研究结果表明,该药能够减少出血频率,并且能够更有效地治疗和控制出血。相关部门还补充到,在该项研究中未发现安全性问题。
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