血友病是适合基因治疗的疾病，而血友病B的基因治疗要领先于血友病A。
因为IX因子比VIII因子要小，基因治疗相对简单一些。
去年12月新英格兰医学杂志的文章，讲血友病B基因治疗的，一共做了10个人。这个图是10个人里面，除了编号7和9的两个人，其余8个人的凝血因子IX水平，是基因治疗后8到12周升高到25-35左右，然后基本一直持续在这个水平。
目前的基因治疗用的是AAV病毒，所受的限制有两个：
1、接收治疗的患者必须没有AAV的抗体，如果AAV抗体阳性的患者，就不能用这个方法进行基因治疗。
同样，如果患者进行过一次基因治疗后，AAV的抗体就从阴性变阳性了，也就不能再次进行基因治疗了。
所以这个方法是一次性的，不管成功与否，一锤子买卖。
基因治疗成功后，大约可以维持5年左右，当然了，具体能持续多久，还没有结论，希望能维持8到10年。
2、有的患者，基因治疗后，会受到T细胞的攻击，导致肝损伤，所以要在基因治疗后12周，监测肝功。
这十个人里面有两个有反应，但是编号7的患者，用Prednisone后，也没效果；编号9的患者，用Prednisone后，基因治疗有效。
基因治疗后的患者，相当于从重型血友病B转为轻型血友病B，在需要手术或者大的出血时，仍然需要输注凝血因子IX治疗。
所以在将来，并不是单纯选择某种治疗方式，而是基因治疗和因子治疗的交叉；其他治疗方式和因子治疗的交叉。
基因治疗中用的IX因子基因是PaduaIX，一种比普通IX因子强5倍的IX因子。
我们看一下Blood杂志上对血友病B基因治疗的评论，谢菲尔德大学的MichaelMakris评价同期Blood杂志上血友病B基因治疗的文章，认为作者还是有些不切实际的乐观主义，因为作者认为平常缺乏凝血因子IX治疗的患者更倾向于进行基因治疗；而一直用凝血因子IX进行预防治疗的患者，则倾向于保守。
但是不管怎样，借用孙竞教授有一次讲基因治疗的题目：血友病基因治疗的未来已来。
最后，我们一块来听大佑哥的光阴的故事：
流水它带走光阴的故事改变了我们
就在那多愁善感而初次回忆的青春
文献：
1、NEnglJMed.Dec7;(23):-.doi:10./NEJMoa.HemophiliaBGeneTherapywithaHigh-Specific-ActivityFactorIXVariant.
2、Blood.Mar1;(9):-.doi:10./blood--01-.Hemophiliagenetherapyiseffectiveandsafe.
零度Zero冰