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年10月10日/医麦客eMedClub/--昨日，诺和诺德和bluebird联合宣布达成为期三年的合作协议，双方旨在开发治疗遗传疾病的下一代基因组编辑疗法。

此次合作的重点将利用bluebird的基于mRNA的归巢核酸内切酶基因编辑技术--megaTAL技术来开发A型血友病的基因疗法。

MegaTALs是单链融合酶，其结合了归巢内切核酸酶（HEs）与DNA结合区域的转录激活因子（TAL）效应子的活性，其基因组识别部分仍然是TALE，与TALEN技术不同，采用的归巢核酸内切酶是单体，这些蛋白质易于工程改造以识别特定的DNA序列。

bluebird首席科学官PhilipGregory说：“基于megaTAL技术，bluebird在体内基因编辑方面取得了巨大进步，包括高质量mRNA生产和纯化的重要进展。我们认为，这项技术有可能创造出治疗许多严重的遗传疾病高度差异化的方法。此外，我们很高兴能够将此新平台技术与诺和诺德在血友病研究和治疗方面的深厚专业知识相结合。我们相信这项合作将使我们朝着重新编码治疗范例的共同目标迈进，并大大减少VIII因子缺乏症患者的负担。”

NovoNordisk全球药物研发高级副总裁MarcusSchindler说：“我们很高兴地与bluebird合作，bluebird在基因治疗方面表现出的能力。这项重要的研究合作旨在解决DNA水平的遗传疾病，这反映出诺和诺德在发明真正改变血友病和其他遗传疾病患者生活的疾病改良药物的持久承诺和奉献精神。”

合作、并购、扩建→药企的常规操作随着科学技术的不断更新迭代，生物医药行业也不断的进行革新，众多药企通过并购、合作以及扩建等方式或推进产品的研发与商业化进程，或拓展新的疾病领域。一些小型的生物技术公司的涌现吸引了大批知名药企的目光，近期已有多家大药企达成交易。基因治疗领域年8月1日，辉瑞宣布与RegenxBio公司达成研发许可协议，据该协议，辉瑞将利用RegenxBio专有的NAV腺相关病毒9（AAV9）载体开发基因疗法，治疗弗里德赖希共济失调（FA）。此外，今年诺华获FDA批准治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的Zolgensma就使用该公司的AAV载体技术。年8月13日，专注于开发AAV基因疗法的AsklepiosBioPharmaceutical(AskBio)宣布已收购Synpromics，以拓展其基因治疗技术平台，后者致力于基因控制合成启动子技术、生物信息学和智能数据驱动设计领域，以实现更精确的细胞靶向和基因表达。

年9月19日，AskBio公司宣布并购RoverMedBioSciences技术资产。根据协议条款，AskBio将整合公司技术并承接RoverMed所有资产。

RoverMed开发的纳米技术能将治疗药物递送到患病细胞的细胞核中，并且不会对健康细胞产生影响，其能使大分子、小分子、裸DNA、病毒颗粒跨越生物屏障进入靶细胞的细胞核，并且不限于其在体内的位置。这种非病毒纳米技术可以实现较高的递送效率和精确定位，进而能重复给药，且能治疗细胞内的疾病。

TCR-T领域

年8月底，Celgene公司与致力于发现基于T细胞重定向的癌症免疫疗法的ImmaticsBiotechnologies签署了一项战略合作协议，旨在开发针对多种癌症的新型过继细胞疗法（ACT）。

▲Immatics的靶点发现平台XPRESIDENT（图片来源：Immatics







































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