近日，在深圳举行的“中国血友病基因库”项目启动仪式上，中国医院教授讲述了精准医疗时代，基因组学研究对于血友病治疗的意义。

目前治疗血友病的主要方法是定期补充血液中缺乏的凝血因子。虽然这一疗法能够大大延长患者的预期寿命，但是患者却面临着很大的医疗负担和生活不便。

于是，科学家们希望能够找到“一劳永逸”的方法，从根本上解决问题，而基因疗法正是寄托希望所在。虽然动物试验已经证实了这一策略的积极性，但是之前对于血友病的基因治疗试验并不顺利，因为患者免疫系统容易攻击修改后的细胞或者肝脏细胞不能分泌足够多的凝血因子。

医疗健康领域行业及市场调研公司EvaluatePharma发布的报告显示，围绕补充凝血因子，目前血友病用药共发展了四代产品。

第一代产品是血源凝血因子，从年应用至今，产品主要来自于血浆提取。这让患者第一次有了真正意义上的“药物”。第二代产品是重组凝血因子，全球首款重组凝血因子于年获批。重组技术的开发让凝血因子摆脱了对血浆的依赖，产品供应不再受到血浆采集量的制约。第三代产品是长效重组凝血因子。年，全球首款长效重组凝血因子获批。血友病患者需要终身用药。

目前，第四代产品聚焦在基因治疗上，名为SPK-，该产品旨在治疗B型血友病。在临床试验中，研究人员向10名男性患者体内注射了一种叫FIX-Padua的基因，治疗18个月后，患者肝脏组织平均生成凝血因子的水平达到正常人的34%。

其中，9名患者没有再出现出血症状，8名患者不再需要定期注射IX因子。这意味着，SPK-基因疗法有望解决他们对于定期注射凝血因子的依赖性。目前该疗法进入了三期临床试验阶段。

研究发现，该基因产生的第9凝血因子的凝血能力是正常第9凝血因子的8至10倍，因此被誉为“超强版”凝血因子。

这一基因疗法的成果是阶段性、试验性的，最终的结果依然需要时间说话。希望在接下来的三期临床试验中，SPK-依然能够给出好的答卷！这将是改变血友病治疗范式的新开端。

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