导读
预防治疗是血友病治疗重要的组成部分。过去我国血友病患者没有足够的条件接收预防治疗，导致大部分血友病患儿在成年后患有残疾。近年来随着条件的改善，部分医学中心已经在血友病患者中开展预防治疗，以提高血友病患者的生活质量。医院王思力教授和苏蕊教授就血友病患者的治疗现状和未来期望接受了医脉通的采访，内容整理如下。
王思力教授
主任医师、博士、硕士生导师
医院血液科副主任
福建省中西医结合委员会血液学分会常委
福建省抗癌协会淋巴瘤专业委员会常委
福建省肿瘤防治联盟淋巴瘤专业委员会常委
福建省输血委员会委员
主要研究方向及工作重点：恶性淋巴瘤及多发性骨髓瘤规范化诊断及血友病个体化综合治疗
苏蕊教授
医院血液科主任医师、博士
福建省中西医结合学会血液学分会委员
福建省中西医结合学会出凝血学组副组长
福建省医学会血液学分会红细胞学组委员
福建省医学会血液学分会出凝血学组委员
福建省肿瘤防治联盟淋巴瘤专业委员会委员
噬血细胞综合征中国专家联盟福建省分中心常委
主要研究方向及工作重点：恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤规范化诊断及个体化综合治疗，血友病规范诊疗和管理
血友病A患者治疗面临的困境苏蕊教授表示目前血友病A患者尤其是伴有抑制物的患者治疗难度较大。首先患者的出血管理难度较大，国外采用活化的凝血酶原复合物(APCC)进行预防治疗，国内对于抑制物患者的预防治疗尚无统一定论，部分地区采用凝血酶原复合物预防治疗，血友病伴抑制物患者预防治疗的效果较差，预防的效能较低。部分患者关节反复出血，不能有效止血，患者的止血需求无法得到充分满足。
其次患者的注射方式方面，大部分血友病患者采用静脉注射，血管经过反复穿刺，部分静脉通路难以建立。注射时间方面，血友病A患者每天至少接受一次PCC治疗，不存在抑制物的患者在出血后一天接受两次治疗。反复静脉穿刺对于患者的依从性有很大影响。
最后血友病伴抑制物患者的治疗费用相对昂贵，目前止血治疗除了PCC以外首选重组FVIIa，成年人每次止血治疗需要接受90μg/kg的重组FVIIa。因为重组FVIIa半衰期较短，每两、三个小时需要重复一次治疗。患者一次止血治疗可能需要5mg的重组FVIIa，两次止血治疗可能需要六、七万的费用，对于患者来说是很重的经济负担，目前来看这些方面没有很好地满足患者需求。
艾美赛珠单抗给血友病A患儿生活和家庭带来的改变医院目前对部分患儿使用了艾美赛珠单抗，王思力教授表示患儿在使用后的反馈让人非常有信心。首先患儿在治疗后症状得到了较大改善，部分带有抑制物的患儿需要通过旁路途径止血，在使用艾美赛珠单抗后这部分患儿的出血风险明显减少，甚至达到零出血的状态。对于关节反复出血形成靶关节的患儿，在使用艾美赛珠单抗后靶关节基本消失。患儿可以自由活动，不受任何影响或干预。
艾美赛珠单抗的另一个优点在于用药方式采取皮下注射，而非通过传统的静脉通路。静脉通路穿刺对技术存在一定要求，部分患儿的静脉通路难以建立。患儿在使用皮下注射的艾美赛珠单抗时不会遇到这些限制。同时艾美赛珠单抗的注射频率并不高，只需要两周一次，治疗过程中患儿的用药次数明显减少，依从性明显提高，使其预防治疗更加有效和方便。
同时患儿的心理和生活状态在接受艾美赛珠单抗治疗的过程中也发生了较大改变，患儿的家长在看到明显的疗效之后都能接受艾美赛珠单抗的治疗方案。艾美赛珠单抗的治疗不仅仅是疾病的治疗，更是对患儿生活的彻底改变，对一个家庭的彻底改变，让患儿能和别的小朋友一样拥有快乐的童年生活。
未来血友病A合并FVIII抑制物患者的预防治疗的期望血友病A患者目前主要进行预防治疗或者按需治疗，使用血源性凝血FVIII或重组人凝血因子FVIII治疗，但凝血因子在反复使用的过程中，10%-30%的患者可能出现抑制物。在患者出现抑制物后，需要根据患者的滴度清除治疗抑制物。目前免疫耐受诱导治疗（ITI）是为数不多能够有效清除抑制物抗体的治疗方式，但ITI存在治疗费用偏高、患者注射频率较高的缺点。
王思力教授表示艾美赛珠单抗的出现可能改变患者的治疗策略。在疗效方面，国外研究显示艾美赛珠单抗预防治疗能够显著降低患者的出血率。既往接受旁路药物或按需治疗的患者后续转为艾美赛珠单抗预防治疗后，出血风险也显著下降。基线存在靶关节的患者在使用艾美赛珠单抗预防治疗后，几乎所有患者的靶关节脱靶。在安全性方面，国外研究也发现使用艾美赛珠单抗进行预防治疗的患者总体耐受性良好，并且艾美赛珠显著降低了注射频率，可以提高患者的依从性，减少频繁治疗的痛苦。
王思力教授最后谈到了对血友病A合并FVIII抑制物患者治疗的未来展望，希望未来能够使用艾美赛珠单抗预防治疗重型血友病，从源头上解决血友病A合并抑制物的出现。希望未来艾美赛珠单抗能尽快纳入国家医保，让更多的患者获益。
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