血友病A基因治疗临床研究项目启动会在南阳

A型血友病(HA)是一种与x染色体相连的隐性出血性遗传病,每名男性中约有1人患病,目前,严重HA的治疗包括静脉输注血浆来源或重组FVIII蛋白(rhFVIII)浓缩物,作为预防治疗的每周输注2-3次,或在出血时输注以控制出血发作,给患者造成极大身体和心理的痛苦。

目前血友病A或血友病B的治愈方法有2种:肝移植,主要用于终末期慢性病毒性肝炎的血友病患者。基因治疗:基因治疗被视为将引领生物医药的第三次产业革命。

7月28日,血友病A基因治疗临床研究项目启动会在南阳医专一附院举办,该研究项目是由:中国医学医院和南阳医专一附院及信念医药科技集团公司共同协作进行的。该院领导和基因治疗MDT团队、信念医药科技集团公司相关领导参与会议。

院长李文献发表讲话并致辞,李院长表示血友病A基因治疗临床研究项目对于血友病治疗领域有着十分重要的意义,院方对项目十分重视,会予以大力支持,希望与中国医学医院、信念医药科技集团一起合作,共同努力为中国乃至世界血友病防治工作贡献力量。

信念医药科技集团公司领导随后致辞,对于到场参加本次血友病A基因治疗临床研究项目启动会的各位院领导、本项目主要研究者、基因治疗MDT团队、血液科的全体研究者表示衷心感谢,并祝愿在各方共同努力下,本次启动会以及本项目在南阳医专一附院顺利开展并取得圆满成功。

该院血液科二病区党惠兵主任通过PPT就A型血友病(HA)研究药物、研究方案、项目计划及《药物临床试验质量管理规范》中的相关要求进行了详细的介绍。医院的血友病MDT团队,通过血友病之家及其他方式广泛召集临床研究的志愿者,与大家一起推动血友病A基因治疗向着更高目标发展。

年基因治疗创新公司信念医药科技有限公司自主研发的BBM-H注射液获得国家药品监督管理局(NMPA)的药物临床试验批准,目前报道的基因治疗产品临研过程中发生的不良反应很少,众多的临床试验结果都证实了基因治疗血友病A的重大潜力及可靠的安全性。

最后,该院党委书记赵付生做了总结发言,他指出张仲景国医大的复建正在紧锣密鼓的筹备中,医院要进一步提升科研水平及能力,南阳医专一附院药物临床试验机构经过主管部门批准后,截止目前已承接百余项注册类临床研究项目。

未来该院将在全院范围内继续提升科研意识,注重科研立项,通过与其他单位合作进一步促进该院的科研工作提升一个新的局面。

会议过后,在院长李文献的亲自带领下,该院专家和信念医药科技有限公司工作人员一起去病房慰问患者,并亲临注射现场调研。患者精神状态很好,对领导的关心和



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