近日,医院正在参与一项前沿领域的疗法研究,并且已经在两名患者身上使用治愈A型血友病的基因疗法。
血友病Hemofilia发音:恶魔非利亚名叫血友病,可这病一点都不友好。它是一种缺少产生凝血所需因子基因的疾病,病人任何伤口都可能导致致命的出血。虽然大多数情况人是在关节中积聚的是小出血,但非常影响生活质量。
世界上有不同种类的血友病,其中甲型血友病或者A型血友病是因为缺乏八凝血因子。仅在西班牙就有近名病友(全世界大概要42万名)。
大部分得病的是男士,因为受影响的基因在X染色体上,男性是XY只有一个X染色体。女性有两个X染色体,也就有两个基因片段可以互补,不容易得病。也正是因为A型血友病是单基因疾病,使它成为接受基因疗法的候选病。
治疗过程
在临床试验中,带着正常八凝血因子基因的腺病毒被注射在人体中。理论上说,腺病毒对肝细胞有很高的亲和力,抵达肝脏后会将自己携带的基因植入肝细胞内修补缺陷基因。肝脏正是凝血分子的制造器官。这么一来,病就治好了。
腺病毒
Adenovirus
发音:阿德诺比鲁斯
理论上很简单,但是目前科学家们也不能保证一定会奏效。首先要调整病毒的安全剂量。另外使用这种治疗的人身体内不能有抗病毒抗体,不然会引发肝炎。
另外,注射过没有达到药效的人之后没有办法再次注射。第一次注射就会让身体产生抗体。
成果喜人
虽然目前没有成熟的药品,这也是第一次用基因疗法治疗A型血友病,但是B型血友病的疗法已经有过很多尝试,结果都很喜人。
基因疗法的最大优势就是,一次注射就能治愈一个人。但是目前的最大劣势是还需要长时间的跟踪观察确保治疗的效果和时效。医院也会持续对治疗的两名病人进行跟进。
小编衷心希望疗法能早日造福病友们。
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