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摘要

背景：使用FVIII进行预防治疗是没有抑制物的血友病A患者的最佳治疗方案。

目的：比较两种预防治疗方案的有效性（主要结局），比较按需治疗与预防性治疗的有效性（次要结局）的功效，并继续评估ADVATE抗血友病因子（重组）的免疫原性和整体安全性。

患者/方法：之前接受按需治疗的患者，年龄7-59（n=66）岁，FVIII水平≤2％，先接受6个月的按需治疗，然后随机分配至12个月的标准预防（20–40IU/kg隔天一次）或药代动力学（PK）指导的预防治疗（20–80IU/kg，三天一次），两种方案均旨在将FVIII谷值维持在1％以上。根据年出血率(ABR)评估疗效。由于受试者首先按需治疗，然后进行预防，这些治疗之间的统计比较是有可比性的。

结果：接受预防治疗的受试者中有22人(33.3%)没有发生出血，而按需治疗的患者中均有出血发生。两种预防方案的ABR之间比较没有显著差异，但按需治疗和任一预防的ABR差异有统计学意义(P＜0.)：按需治疗、标准预防治疗、PK指导的预防治疗和所有预防治疗的ABR中位数（四分位距[IQR]）分别为43.9(21.9)、1.0(3.5)、2.0(6.9)和1.1(4.9)。不同预防方案之间的FVIII用量和不良事件发生率未见差异。无受试者出现FVIII抑制物。

结论：本研究证明了两种预防方案的安全性和有效性相当，与按需治疗相比，预防方案可显著减少出血。PK指导的预防治疗为标准预防提供了另一种选择。

关键词：因子VIII，血友病A，既往治疗的患者，预防治疗。

前言

血友病A是一种X染色体连锁的隐性遗传病，由血浆凝血因子VIII(FⅧ)缺陷或缺乏引起，由于凝血活性不足，导致不同程度的出血。重型(FVIII≤1%)患者有关节、肌肉和内脏发生自发性出血以及外伤和术后创伤性出血的风险。关节内反复出血，是血友病患者的主要发病因素，每年可能频繁发生20-30次，可导致明显的血友病性关节病。

FVIII预防治疗是没有抑制物患者的最佳治疗方法，目的是减少出血的次数。先前的许多观察性研究已证实，儿童预防治疗通过对关节结局和自发性血栓形成的