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从年美国著名生物学家Friedmann和Roblin在Science杂志上提出了“genetherapy（基因治疗）”的概念至今，人们在基因治疗领域已发展研究了近五十年。基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。

基因治疗的疾病应用范围较广，在肿瘤、艾滋、癌症等方面均能运用到基因治疗技术。近年来，从企业对于基因治疗屡创新高的投资也可看出基因治疗具有良好的发展前景和市场热度。

获美国国家卫生研究院、加利福尼亚再生医学研究所拨款

基因治疗领导者SangamoTherapeutics（以下简称Sangamo）公司成立于年。公司总部位于美国加州里士满，于年上市。Sangamo是一家临床阶段的基因药物公司。该公司涉及领域众多，包括：生物技术，基因组编辑，基因治疗，MPSII，MPSI，A型血友病，B型血友病，地中海贫血，基因治疗，Fabry，细胞治疗，Tauopathies和免疫学等。

Sangamo上市后完成过三轮融资。分别于年9月上市后融资万美金，帮助公司加速基因治疗发展；年2月获得美国国家卫生研究院万美元拨款，用于研究基因编辑T细胞以消除病毒；年4月获得加利福尼亚再生医学研究所万美元拨款，用于评估ST-（一种经过基因编辑的细胞疗法候选药物），治疗输血依赖性β地中海贫血患者。

四个互补又独特的平台，17个在研项目

图源SangamoTherapeutics