治疗白癜风的药品 https://baike.baidu.com/item/%E9%A3%8E%E6%9D%A5%E4%BA%86%C2%B7%E5%B8%A6%E4%BD%A0%E8%B5%B0%E5%87%BA%E7%99%BD%E7%99%9C%E9%A3%8E%E9%98%B4%E9%9C%BE/20783753?fr=aladdin

核酸新药的创新新秀Ionis公司最新选择的合作伙伴，是一家鲜为人知的瑞典药企，Sobi。

这个名字很少有人知晓，但是，Sobi却是一颗冉冉升起的新星。

作为专注血液、免疫罕见病响当当的一哥，这家企业走过的路并不简单。

说历史悠久，这是一家创立多年的药企，Sobi的前身是Kabi公司，是瑞典较早的医药公司之一。

但是，让Kabi最终成功，一跃进入国际药企大舞台的却是十年前，当时，Kabi公司在收购了瑞典的孤儿药先驱,瑞典孤儿国际组织后才正式成立，全名为SwedishOrphanBiovitrumAB，简称Sobi。

根据Sobi公司公布的全年报表，年，这家药企全年收入.61亿瑞典克朗，比年度增收7%，在疫情中仍然增长，实属不易。

其中，最主打的产品就在治疗血友病的Elocta。

上世纪80年代，这家公司就开始利用新的重组DNA技术获得FVIII（八凝血因子）的B结构域删除形式的专利，这为后来进军血液领域的治疗奠定了基础。

血液病中遗传性的罕见病中就包括好几种，包括血友病，范可尼贫血，地中海贫血和镰状细胞病。

其中，血友病（Hemophilia）是一种由于缺乏凝血因子VIII导致的血液凝结能力受损的血液病。

血友病患者常常出现负重的肌肉、关节出血，创伤后异常出血，其中最常见的是A型（甲型）血友病（HemophiliaA）。

世界血友病联合会估计，目前全世界范围内大约有,人被诊断出患有A型血友病。

此外，血友病也是除肌营养不良肌萎缩之外，各大医药公司争相涌入的疾病领域。

虽然血友病患者可以提供预防性注射凝血因子暂时替代治疗，控制出血和预防新的出血，但是需要长期治疗，效果不尽如人意。

许多大大小小的制药公司，包括诺和诺德，拜耳，罗氏/中外制药和被武田收购的夏尔都在血友病治疗上有着自己的产品。其中，除了凝血因子以外，还有单抗治疗产品如近年刚刚获批上市的单抗治疗畅销药，Hemlibra（艾米珠单抗）。

Sobi公司的秘密武器，就是治疗甲型血友病的Elocta。

Elocta是一种针对甲型血友病开发的重组凝血因子疗法，采用专属开发的技术，延长了凝血因子在体内的循环，从而可以显著降低患者预防性治疗的给药频率。

国际知名的《血液医学杂志》近期发表了评估甲型血友病治疗药物Elocta的数据，其中将Sobi公司的这个疗法与罗氏的艾米珠单抗药物的治疗做了比较报告。

结果发现，单独使用Elocta（rFVIIIFc-efmoroctogalfa）进行预防，比使用Hemlibra（艾米珠单抗）更为有效。

一件鲜为人知的北欧药企Sobi，如何不惧挑战，在强手如林，竞争白热的血友病治疗中取得自己的一席之地呢？

Sobi其实不仅仅有血液病治疗，更是对免疫罕见病情有独钟的公司。

其中第一个秘诀，是合作创新。

Sobi第一个重磅合作伙伴是Wyeth惠氏公司，现辉瑞公司。Sobi公司与惠氏合作，研发生产治疗甲型血友病的ReFacto和ReFactoAF/Xynta等药物的活性蛋白成分。

随后，Sobi又与Syntonix（现在的赛诺菲）公司签署了一项协议，内容涉及延长的半衰期重组因子IXFc浓缩物rFIXFc的开发和生产。

就这样，不断的一系列合作，夯实了Sobi公司血友病治疗一哥的地位。

第二个秘诀，是该出手就出手的收购。

在年，Sobi收购了瑞典当时最大的孤儿药药企，瑞典孤儿国际，从而一举扩大了规模，从血液病治疗扩展到自身免疫性疾病领域。

第三个，是资本推动。

Sobi收购成功后，一鼓作气，登上股票二级市场，成为八年来第一家到斯德哥尔摩纳斯达克上市的药企。

不仅仅Elocta获得了欧盟医药管理局EMA批准，上市用于治疗甲型血友病，同时还有治疗乙型血友病的药物Alprolix也获得了EMA批准，在欧盟28国市场上市。

鲜为人知的是，除了血友病，在免疫性疾病领域，Sobi也是举足轻重。

其中，治疗斯蒂尔氏病Kineret已经成立了仅次于Elocta的第二大产品。

此外，Gamifant，这个治疗原发性噬血细胞淋巴组织细胞增生症的新药也获得了欧盟和美国FDA的批准上市。

这让Sobi信心满满，在去年完成了对治疗儿童呼吸细菌感染导致的肺病（RSV）治疗的Synagis、和单抗新药Emapalumab的收购。

只有专注，才有精准。

Sobi一路走来，逐步专注于血液性和免疫病,其中的启示，大致有以下几点可供国内有志于罕见病新药研发的药企借鉴：

1.专注走自己的路，看准就走下去；

2.积极合作创新，寻求资源优化，打出自己的拳头产品；

3.产品系列化，不仅覆盖甲型，也覆盖乙型；

4.收购扩大规模，该出手就出手；

5.不仅依靠自身研发，也积极收购新产品权利，打组合拳；和

6.拓展国际市场，成为最佳合作伙伴。

你对Sobi的发展历程有什么想法？

请留言分享。

参考：