医麦客近期热门报道★逾10亿美元，葛兰素史克助力RNAi先驱开发治疗非酒精性脂肪性肝炎的RNAi疗法★Voyager公布矢量化HER2抗体临床前数据，针对HER2阳性乳腺癌脑转移数据积极丨医麦猛爆料

年11月26日/医麦客新闻eMedClubNews/--近日，赛诺菲（Sanofi）宣布，将在今年的美国血液学会（ASH）年会上，公布和Alnylam联合开发的RNAi疗法fitusiran，治疗血友病A或B的III期临床试验结果。

血友病是一种罕见的凝血障碍性疾病，主要是由缺乏凝血因子VIII或IX引起。Fitusiran是一种皮下（SC）给药的实验性RNAi治疗药物，靶向血友病（PwH）患者的抗凝血酶（antithrombin），它通过与表达抗凝血酶的RNA相结合，降低抗凝血酶的产生并重新平衡止血，与患者体内是否表达抑制外源凝血因子的抑制物无关。

这项III期、多国、多中心、随机、开放标签研究中，评估了fitusiran治疗年龄≥12岁、无抑制物的严重A型或B型血友病男性患者的疗效和安全性，这些患者此前曾接受OD治疗。符合条件的患者以2:1的比例随机接受每月一次的80mgSCfitusiran预防治疗（fitusiran组）或凝血因子浓缩物OD治疗出血发作（OD组），治疗期为9个月。

主要终点是疗效期（首次服用fitusiran后第29天至第天）的年出血率（ABR），次要终点包括疗效期的年化自发出血率（AsBR）和年化关节出血率（AJBR）以及治疗期的健康相关生活质量（HRQoL）。

在这项III期研究中，达到了所有关键的主要和次要终点。结果显示，与OD治疗相比，每月一次的80mgSCfitusiran预防治疗表明，无抑制物的严重A型或B型血友病患者的ABR、AsBR和AJBR明显减少（均约为90%）。出血的减少与HRQoL有意义的改善相关。报告的TESAE一般与既往确定的fitusiran的风险一致。

RNAi疗法热潮来袭

RNAi是一种基因沉默现象，由小干扰RNA（SmallinterferingRNA，siRNA）通过RNA诱导沉默复合物（RNA-inducedsilencing