A型血友病
新药舒友立乐在中国获批上市
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12月4日，罗氏宣布舒友立乐?（英文商品名：HEMLIBRA?，化学通用名：艾美赛珠单抗）于日前正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率，这也是目前首个可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。
据了解，血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，是因人体部分或全部缺乏某种凝血因子导致的出血性疾病，血友病主要分为A、B两种类型，A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%~85%。A型血友病患者主要缺乏一种叫做凝血因子VIII的凝血蛋白，在健康人中，当发生出血时，凝血因子VIII会将活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，这是实现凝血的关键步骤。而A型血友病患者由于凝血因子VIII的缺乏导致血液不能正常凝固，引起不受控的自发性出血。
长期以来，A型血友病主要采取凝血因子替代治疗，但是治疗一段时间后，患者血液中可能产生凝血因子VIII抑制物，抑制物的存在会导致患者治疗有效性降低，出血风险变高，包括出现严重的颅内出血，相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生抑制物的A型血友病患者的死亡风险将会上升70%。
舒友立乐?是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可代替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性，促进FⅨa对FⅩ的活化，进而导致凝血酶的生成显着增加，使FⅧ功能障碍或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位达到止血。
舒友立乐?的效果在两项大型关键临床试验HAVEN1和HAVEN2中得到了证实。
HAVEN1研究主要分析结果表明，12岁及以上的A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者在接受每周一次舒友立乐?皮下注射预防性治疗后，与未接受预防性治疗的患者相比，出血风险降低87%（95%CI:72.3;94.3,p0.），零治疗出血率达62.9%。在患者内对比分析中，既往接受旁路药物预防治疗的患者，后续转至舒友立乐?预防治疗后，出血风险进一步降低79%（95%CI:51.4,91.1,P=0.），零治疗出血率达70.8%。
HAVEN2研究主要分析结果表明，12岁以下儿童患者中位接受舒友立乐?每周一次预防治疗58周后（范围：17.9–92.6周），年化出血率仅0.3，零治疗出血率达77%，没有一名患者出现3次以上的治疗性出血事件。研究中18名既往接受旁路药物治疗的患者，转至舒友立乐?预防治疗后出血风险进一步降低达99%，年化出血率仅0.2，其中13名患者未发生任何治疗性出血事件。
对于舒友立乐?的获批，中国工程院院士阮长耿教授表示：“长期以来，血友病A预防治疗需要每周多次静脉注射，而且约有10%～30%的患者在治疗过程中会出现凝血因子VIII抑制物，伴抑制物的血友病A患者出血程度加重，且常规因子替代治疗无效，舒友立乐?每周注射一次就可以有效控制这些患者的出血倾向，开启了中国血友病患者治疗的新篇章。”
本文由兰璟生物整理报道
内容来源：医谷
原标题：A型血友病新药舒友立乐在中国获批上市
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