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转基因技术起源较早，发展的也比较成熟，可以说是目前基因治疗的主流技术手段。转基因技术采用的是“缺啥补啥”的思路，也是基因治疗中最早使用的方法。

在目前基因治疗中，最常见的就是人工改造病毒。

以病毒为载体的治疗方式一直在不断的升级，因为这种方式传染效率更高，而且安全性较好，但有一定的应用限制性。

为弥补转基因技术的短板，基因编辑技术顺势而生。基因编辑技术相较于转基因技术应用场景更广泛，发展潜力巨大，但是由于专利垄断限制目前尚未被推广传播，市场上还是以转基因技术为主流治疗方案。

技术和人才是基因医疗发展的核心因素。在部分病症上基因治疗比传统医疗方案有明显优势，特别是对于基因遗传病和癌症类病症，基因医疗更具实力。

国外基因技术发展较早，多种新型基因技术接连上市，研发势头正猛;国内同样不甘居后，积极追赶，目前在市场上也研发几款基因治疗产品，预计在未来两三年内将相继上市。

基因治疗产品的上市有望再次点燃国内市场，产生新的行业风口。此外，基因治疗在经历了10多年的行业大整改之后刚刚进入成长期，及银行业国内外的差距要远小于其他传统医药领域，国内企业有望超越国外技术，拔得头筹。

▲基因治疗与常规治疗的对比图

基因治疗是将正常的基因导入人体细胞，从而修复基因缺陷和基因异常所引起的疾病。与传统的医疗方式相比，基因治疗是从源头着手解决疾病问题，所以在一些特殊疾病治疗上优势明显，如血友病等。

目前转基因技术仍是基因治疗主要方式，基因编辑技术仍在发展中，未来前景无限。

▲基因编辑基本原理图

1.地中海贫血

▲地中海贫血遗传机制图

地中海贫血目前在临床上最常见的治疗方案就是定期输血，患者终身都要接受治疗，且费用昂贵，并伴有输血副反应。根治方案就是进行造血干细胞移植，将健康人的造血干细胞植入病人体内，可以痊愈。

但是造血干细胞配型非常困难，即使配型成功，多数病人接受治疗后仍需长期服用免疫抑制性药物。

所以从目前来看最有前景的治疗方案就是基因治疗，从病人的外周血中收集造血干细胞后，利用病毒载体将正常的珠蛋白基因导入其中，使细胞功能恢复正常，再将改造后的造血干细胞回输给病人。

造血干细胞来源于病人自身，因此不存在配型和排斥的问题。改造的造血干细胞进入病人体内后，会源源不断地产生功能正常的新的红细胞，从而达到缓解甚至治愈疾病的目的。

2.艾滋病

艾滋病又称获得性免疫缺陷综合征，由人免疫缺陷病毒(HIV)感染引起。HIV进入人体后，主要攻击CD4阳性的T淋巴细胞，破坏人体的免疫系统，最终患者多因免疫系统崩溃而罹患肿瘤或受其他病原体感染致死。

研究发现，HIV感染T细胞需要由细胞表面的多种蛋白共同介导，因此阻断这些蛋白与HIV的识别有望治愈艾滋病。

▲艾滋病病毒进入细胞的过程图

科学家曾偶然发现一名艾滋病患者在接受骨髓移植后其体内的HIV消失了，这意味着这名患者的艾滋病被骨髓移植治愈了。进一步研究发现，其骨髓捐献者天然携带CCR5△32这种基因变异，而该基因原型CCR5是介导HIV感染T细胞的关键蛋白之一，这种基因突变阻断了HIV感染T细胞的途径，使T细胞获得了抵抗HIV的特殊能力。

因此，通过基因编辑的方式，将患者造血干细胞的CCR5基因替换成CCR5△32，即可使患者新生成的T细胞获得抵抗HIV的能力，再辅以抗病毒药物的治疗，有望实现艾滋病的治愈。该技术成熟以后，将彻底终结目前“谈艾色变”的局面。

3.血友病

▲血友病遗传机制图

目前临床上血友病的治疗方案主要是替代治疗，即给患者注射其血液中缺少的凝血因子。

这种治疗方案的缺陷很明显，不能治愈、需要终身治疗，治疗费用非常昂贵。基因治疗的思路非常明确——缺啥补啥，只需要利用转基因的方式给患者自身的细胞补充其缺失的凝血因子基因即可。

血因子主要由肝细胞产生，因此血友病基因治疗的操作对象是患者的肝细胞。通过原位注射将携带正常基因的病毒载体注入肝组织中，病毒载体再把正常基因导入肝细胞，实现基因的补偿，治愈血友病。

目前有几百家公司开展与基因治疗相关的业务，主要集中在东部沿海一带。基因检测与基因治疗技术在国内如火如荼地开展，中国医药生物的科研和技术水平进入快速发展的阶段，基因医疗将为特殊疾病患者带来新的曙光!

部分资料来源于：生物制品圈

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