这是血友记的第83篇文章
欧洲血友病协会（EHC）于年5月发布了一份报告，汇总了血友病和其它出血性疾病治疗的新进展。血友记将筛选其中中国病友较为感兴趣的篇章，进行翻译，让大家了解治疗新方法的一些信息。
第5篇
乙型血友病基因治疗的研发进展
1乙型血友病的基因疗法
九因子是一个非常好的基因治疗目标，因为它的基因够小，可以装进腺病毒（AAV）载体内。正因为腺病毒的容量有限，大多数早期研究针对的都是乙型血友病。
早期的Nathwani基因治疗试验使用的是装载了野生型九因子基因（即正常九因子基因）的AAV8载体。
在低剂量和中剂量患者中，九因子水平提高到了1.5%-4%；在高剂量患者中，九因子水平提高到了5%，这将此类患者都转化为了轻度血友病，并将年出血率降低了90%。
本项研究也发现，在接受试验的6名患者中，有4人都出现了转氨酶的升高。因此使用了口服类固醇药物降低肝脏反应，降低转氨酶，并防止因子水平的重大降低。
