▎药明康德/报道

近日，荷兰生物技术公司uniQure宣布其针对乙型血友病的新型基因疗法AMT-获得了美国FDA的突破性疗法资格认定。这个认定是根据公司目前正在进行的1/2期临床试验的初步数据作出的。

血友病是一种X染色体遗传疾病，该病患者由于体内缺乏凝血因子，导致凝血功能障碍。因此患者可能会发生自发性的内出血，以及在受到创伤时出血不止，严重时常常危及生命。乙型血友病患者体内缺乏凝血因子九，发病率约为三万分之一。目前对于血友病没有治愈的方法，患者需要时常接受输血或输入浓缩凝血因子来预防严重出血危及生命。

uniQure公司的基因疗法AMT-使用5型腺病毒将一个可以特异在肝脏细胞中表达的凝血因子九的基因注入患者体内。通过一次注射就可以使患者在相当长一段时间内稳定地表达凝血因子九，从而使患者在无需定期输血的情况下，维持自主凝血功能，显著改善患者生活质量。

▲uniQure的产品线（图片来源：uniQure







































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