今天是世界血友病日。血友病是罕见病中发病较多的一种，按万分之一的发病率来估算，我国目前约有血友病患者十多万人，但很多早期患者没有及时就诊，目前登记在册的仅一万多人。

血友病是一种凝血因子缺乏而引起的出血性疾病，临床主要表现为关节、肌肉的创伤性或自发性出血，严重的可能导致重度残疾。我国在血友病的治疗上主要是凝血因子的替代治疗，分按需治疗和预防治疗，目前尚无根本的治疗方法。对于血友病患者而言，及时补充凝血因子，可以在很大程度上控制和缓解病情。

虽然血友病患者通过补充凝血因子也能过上正常人的生活，但是治疗血友病的黄金时期还是在儿童期。开始预防的时期越早，关节的功能也会保护得更好。根据年的一项调查显示，我国4岁以下的血友病人基本占到所有血友病患者的50%。专家称，改善我国血友病诊治状况的重点是儿童患者，早期预防治疗可以大大改善患者成年后的生活质量。

据了解，与按需治疗相比，早期的预防治疗每年可减少关节出血87%。另外,一旦孩子被诊断为血友病，父母就要防止或减少孩子出血现象的发生，例如，选择柔软的、没有锐角的玩具；如果在学步期间总是摔伤，可以给衣服加厚等。父母应告诉患儿有关血友病的情况，鼓励他们通过和其他孩子的玩耍正常成长。此外，保持身体健康，积极有规律的锻炼计划是非常有益的，强壮的肌肉可以支撑关节，从而减少出血的次数。

但不管是按需治疗，还是预防治疗，都需要补充凝血因子。但目前，国内的凝血因子供应十分短缺。国内销售的凝血因子中，进口药普遍采用基因重组的方法生产，供应相对稳定，但价格几乎是国产药的两倍。而国产药是通过血浆提纯生产，经常会受到血浆原料短缺的影响而减产。除了血浆原料紧张，利润低也是凝血因子产量少的原因之一。另一方面，医院采购凝血因子时必须遵守国家卫计委对处方药一品两规的规定，也就是说，一个品种的药物只能采购两种规格，如果原先选定的厂家没货时，即使别的厂家有货，也不能随便采购。

此外，血友病的治疗费用也十分昂贵，一个成年人一年的治疗费用在20万左右。在我国，70%的患者都只能做到按需治疗。当发生严重出血后，才会使用凝血因子。但这对儿童而言，损伤非常大。根据发达国家的统计，如果孩子一年发生五次以上的出血，到五十岁残疾的概率是非常高的，大约70%致残。

专家呼吁，要缩小血友病患者的治疗费用，除了要加快血液制品生产效率，加大科研力度，降低药品费用外，还要给予患者更多的保障。目前，我国对血友病患者已经实现了医保全覆盖。年开始，将血友病纳入20种农村居民重大疾病保障范围，在新农合支付的范围内，患者可以在自付部分再享受50%的大病救助，在一定程度上减轻了患者负担。但由于这些病人的治疗是终生的，对大多数家庭来说，仍很难负荷。更多的血友病患者正在寻求互救自救的方式，以血友之家为中心，各地的血友病人纷纷成立了地方性的公益组织。

值得高兴的是，从去年开始，广州的血友病患者治疗可获全额资助，这得益于中华慈善总会、广州慈善会等联合启动的“为生命续航——血友病援助项目”。据了解，广州市慈善会援助该项目的年救助金额达60万元，中华慈善会年补助金额达万元，总额达万元。

人们也一直在探索着新的、有效的血友病疗法。日本研究人员就发明了一种血友病基因疗法，并在实验鼠身上取得了成功。他们利用特殊的转运分子，将凝血因子基因植入患有血友病的实验鼠肝脏内，结果发现实验鼠肝脏开始制造凝血因子，效果持续了多天，而且实验鼠出血后很容易止血，凝血机能恢复。研究人员计划利用这种疗法，将控制凝血蛋白质生成的基因植入人类诱导多能干细胞内，分化生成肝脏细胞移植给人体，对血友病患者进行治疗。

我们期待着，血友病能够有根本的治疗方法。我们期待着，血友病患者可以真正获得健康。就让我们伸出援手，为血友病患者送上一份关爱、一份温暖、一份祝福吧！

关于帕金森病你该知道的事

春天来了，该整理整理家中的药箱了！

世界防艾，我们在行动

更多精彩内容，请回复以下关键字获取

新闻直播间

朝闻天下