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概述

血友病患者产生抑制物以后的治疗一直是一个比较棘手的问题，这篇Poster分析报告了使用活化的凝血酶原复合物，对产生抑制物的血友病患者进行按需治疗和预防治疗，均取得了不错的疗效。

研究背景

在患有先天性血友病A（HA）或B（HB）的患者中，产生抑制性抗体是凝血因子替代治疗的主要并发症之一。

FEIBA全球结果研究（“FEIBAGO”）是一项正在进行中的观察性研究，目标人群是先天性血友病合并抑制物阳性的患者（PwHI），这些患者在常规临床治疗中接受活化凝血酶原复合浓缩物（aPCC，武田公司研制）治疗。

–FEIBAGO的主要目的是观察在不同临床条件下使用aPCC预防和管理PwHI出血的长期有效性和安全性的真实世界数据。

研究目的

年5月，该项研究的中期数据分析报告了参加FEIBAGO研究随访超过18个月患者的有效性和安全性数据。

研究方法

FEIBAGO（EUPAS）计划纳入55名患者（纳入标准如表1所示），每位患者的计划观察期为4年。

主治医生根据常规临床情况来酌情决定aPCC治疗方案。

研究方案已获各个国家伦理委员会和其他管理机构的批准。所有患者入组前签署知情同意书。

表1FEIBAGO纳入标准和研究结点

研究结果

患者的分类和基线特征

登记已于年12月31日结束。来自11个国家/地区的27个站点共53名PwHI纳入研究（图1；表2）。

截至年5月，共有29例患者退出研究，5例患者完成了研究（即4年的随访），2例患者因与既定方案不符而被排除在分析之外，17例患者仍处于研究中（图2）。

图1PwHI按国别分布

表2筛选时各参数值

图2患者入组试验流程

随访超过18个月患者的治疗方案和出血事件分析

纳入分析的51名患者中，截至年5月已有22名患者的随访时间超过18个月；其中有16位患者接受了aPCC预防治疗，6位患者进行了按需治疗（图3）。

该队列研究在首个6个月治疗周期的年度出血率（ABR）和年度关节出血率（AJBR）的数据见表3。

随访18个月且接受预防治疗的患者，在0-6个月期间平均ABR为10.4，在整个随访期间总体ABR为8.1(整个随访期间)（图4）。

–接受预防治疗患者的总体平均AJBR为5.3，接受按需治疗的患者平均AJBR为4.7（图4）。

图3随访时间＞18月入组患者的治疗方案

表3首个6月治疗周期随访时间＞18月患者的ABR和AJBR分析

图4截止年5月随访时间＞18月患者的ABR和AJBR

aPCC剂量分析

接受aPCC预防治疗和接受按需治疗患者所需的年总剂量如表4和图5所示。

表4aPCC治疗方案

图5不同治疗方案下随访＞18月患者的ABR和AJBR分析

患者的安全性评估

所有53名入组患者均纳入安全性分析。

53例患者中有29例共报告了次非严重不良事件（见表5），包括：

–1位患者有2例可能与aPCC治疗相关的不良事件（头痛；可恢复/缓解）

–3例患者可能与aPCC治疗有关的7种不良事件：

·2名患者出现5起轻度不良事件（过敏反应）；

·1名患者出现2次中度不良事件（过敏反应，踝关节血栓形成）

·所有不良事件都已恢复/缓解。

18位患者报告了40例严重不良事件。

–1例严重不良事件被认为可能与aPCC治疗有关：1例通过导管同时接受aPCC和依托昔布治疗的患者出现急性心肌后壁梗死（ST抬高型心肌梗塞伴栓塞性右冠状动脉阻塞）。aPCC剂量进行了减量。结果：恢复/缓解。

没有血栓性微血管病事件的报道。

表5不良事件统计

结论

这项对真实世界临床研究数据的中期分析与aPCC在临床报道中的有效性和安全性是一致的。

来自FEIBAGO超过4年的长期随访数据为aPCC在真实世界中的有效性和安全性提供了进一步的证据支持。

以上仅供医疗卫生专业人士参考

参考文献：

JerzyWindyga,etal.Real-worldClinicalManagementofPatientsWithHemophiliaandInhibitors:EffectivenessandSafetyofaPCCinPatientsWith18Months’Follow-upintheFEIBAGlobalOut