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接上篇：国际基因疗法：市场准入与医保支付分析（一）
表3基因疗法面临的挑战（根据研究文献统计）
类别
挑战描述
上市授权
定价与报销
合计
Manufacturing
生产
Difficultiesinmeetingregulatoryqualityrequirements难以满足法规的质量要求
21
3
24
Upscalingissues升级的问题
7
0
7
Clinicaltrialdesign
临床试验
Studydesignissues
研究设计问题
4
7
11
SmallCTsamplesizes
临床试验样本量小
16
20
36
Single-armvs.RCTs
单组和随机对照试验
14
20
34
Short-termCTs
短期临床试验
5
19
24
Inappropriateselectionofendpoints
不恰当的终点选择
12
18
30
Uncertainrepresentativeness
不具有代表性
0
3
3
Lackofappropriate
