编辑：输血医学号审校：马春娅

腺相关病毒（AAV）介导的基因治疗是一种有前景的治疗血友病A的新疗法，它可以减少出血，降低患者的输血风险，但对这种治疗方法的长期疗效知之甚少。《新英格兰医学杂志》报道了单剂量的带有人VIII因子转基因SQ变体的AAV5可以有效治疗血友病A长达三年。这项为期三年的试验共纳入15名成年男性血友病A患者，服用递增剂量的AAV5-hFVIII-SQ。第一组(N=1)和第二组(N=1)的患者分别接受每公斤6×和2×载体基因组（vg），可维持较低的VIII因子水平（低于1IU/DL）。第三组（N=7）和第四组（N=6）患者接受较高剂量AAV5-hFVIII-SQ（分别为6×vg/kg和4×vg/kg），在三年的随访中出血事件减少90%以上，并且完全停止预防性使用VIII因子。没有观察到对VIII因子或AAV5衣壳的免疫反应，只有一例因治疗产生的严重不良事件，已很快解决。对这些患者的随访仍在进行中，一项更大的临床试验将进一步监测疗效、安全性、最佳剂量以及与治疗相关的其他变量。

参考文献：PasiKJ,RangarajanS,MitchellN,ChirB,etal.Multiyearfollow-upofAAV5-hFVIII-SQgenetherapyforhemophiliaA.TheNewEnglandJournalofMedicine;(1);29-40.

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