ISTH
7月12日，年第28届国际血栓与止血大会（ISTH）正式拉开帷幕。由于新冠肺炎疫情影响，本次会议以线上形式举办。ISTH大会是血栓与止血领域最具影响力的国际盛会，数千名世界一流的血栓、止血和血管生物学专家将齐聚一堂，展示最新的研究成果，交流最新的科学发现。
在血友病治疗领域，中国医学科学院北京协和医学院血医院杨仁池教授团队带来了重组人凝血因子VIII（SCT）治疗重型血友病A的最新研究进展，让我们一起来看看吧。
我国自主研发的重组人凝血因子VIII（SCT）的上市申请于年11月19日被国家药品监督管理局药品审评中心受理，拟用于治疗血友病A，这是目前首个报上市的国产重组凝血因子VIII蛋白药物。
1研究方法该研究是一项多中心、3期、开放标签试验（clinicaltrials.gov:NCT），评估了SCT用于重型血友病A患者出血的预防和治疗的安全性、有效性和药代动力学。所有受试者在筛选前必须签署知情同意书。
在该临床试验中，受试者为年龄在12-65岁之间、FVIII1％、任何含FVIII的产品的暴露天数（ED）≥且无抑制物病史的男性。符合条件的患者每隔一天或每周三次接受SCT25-50IU/kg治疗，约24周。主要疗效终点为年化出血率（ABR）。
2研究结果分析显示，共有73例患者入组，其中71例（97.3％）完成了试验。在试验期间患者接受SCT预防治疗的平均时间为77.4EDs，总体年中位年化出血率为2.（四分位间距：4.）出血/人/年。根据患者报告和研究者的判断，出血事件的治疗成功率（定义为“优秀”或“良好”止血反应）为87％。72%的出血在一次注射后消失，84％的出血在最多两次注射后消失。与治疗相关的不良事件（AE）的发生率为4.1％，有一例严重不良事件，总体上可能与研究药物无关。没有患者出现抑制物。以上为初步分析结果，目前尚未获得药代动力学参数。
表1.年化出血率
3研究结论既往经治的成人患者的研究结果显示，SCT用于重型血友病A成人患者出血的预防和治疗是有效且安全的。
参考来源：LiuW,ZhaoX,XueF,SunJ,ZengX,YangF,YuZ,XuM,LiW,GuW,FengY,ZhengC,BiH,YangR.AMulticenterOpen-labelSingleArmTrialtoEvaluateSafetyandEfficacyandPharmacokineticsofRe
