诺和诺德（中国）制药有限公司宣布，第三代B结构域删减的重组人凝血因子VIII诺易?(Turoctocogalfa）已获得国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，用于成人和儿童血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）患者按需和预防治疗出血。

什么是血友病？

概述：血友病是X染色体连锁隐性遗传性出血性疾病，中国至年24省血友病调查显示患病率为2.73/

血友病A：由凝血因子VIII（FVIII）基因突变所致，表现为FVIII缺乏。所有血友病患者中，血友病A占80%-85%1

临床表现：主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可有胃肠道、泌尿道、中枢神经系统出血以及拔牙后出血不止等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命

治疗：血友病A的替代治疗首选基因重组FVIII制剂或病毒灭活的血源性FVIII制剂2

什么是诺易?？

Turoctocogalfa是第三代B结构域删减重组人凝血因子VIII3-5

诺易?有病毒污染风险吗？

Turocotocogalfa通过基因重组技术，利用中国仓鼠卵巢（CHO）细胞生产，生产过程中未添加人或动物来源蛋白

采用五步纯化工艺，提高产品纯度，降低病原体传播风险15

浓缩和有机溶剂去污剂处理

免疫亲和层析

阴离子交换色谱

2x20nm孔径滤器双重纳滤

尺寸排阻色谱法

诺易?在既往经治疗患者（PTP）中

有抑制物形成吗？

多项Guardian临床研究证实：Turoctocogalfa在既往经治疗血友病A患者中可安全预防和治疗出血

中国人群

应用诺易?安全有效吗？

Guardian7：中国，非随机，开放标签，多中心，III期临床研究20

N=68

首例患者首次访视年12月12日

末例患者末次访视年12月12日

在开展研究时，本研究是首个前瞻性评估rFVIII用于中国全年龄组血友病患者预防治疗有效性的研究，其设计符合欧洲药品管理局FVIII产品临床研发指南

在所有同类III期研究中，本研究的治疗时间最长，样本量大

Turoctocogalfa在中国全年龄组重型血友病A患者中可安全有效预防和治疗出血

止血有效率

95.4%

年化出血率

1.18

手术止血有效率

%

PTP抑制物发生率

0%

诺易?Turoctocogalfa

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诺和诺德血液资讯

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