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▎Armstrong年8月18日，Biomarin宣布其A型血友病基因疗法ValoctocogeneRoxaparvovec收到FDA的完全回应函（CRL），FDA要求完成2年随访的数据。由于该3期临床BMN-最后1例患者是在年11月入组，意味着该基因疗法最早要到年底或年初才能获批。受此消息影响，Biomarin的股价大幅下跌30%，市值损失60亿美元。Valoctogogeneroxaparvovec是一种使用AAV5载体递送表达凝血因子VIII的转基因的基因疗法。优势在于患者只需要接受一次治疗，就可以获得表达凝血因子VIII的基因，不再需要长期接受预防性凝血因子注射。Biomarin的1/2期临床-中，Valoctogogeneroxaparvovec降低出血时间幅度高度95%，八因子使用量减少96%。

总结

FDA认为3期临床中期数据与1/2期临床数据的差异，因此要求完成3期临床，根据完整数据来审批该基因疗法。FDA处于更谨慎的考虑要求Valoctogogeneroxaparvovec完成3期临床的2年随访，但应该不会影响最终的获批。