血友病是一种罕见疾病，患者会发生频繁、反复的出血，可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前在临床中主要通过凝血因子Ⅷ（FⅧ）进行按需或预防替代治疗来减少出血事件，但凝血因子预防治疗需要通过频繁的静脉注射来维持血药浓度，且面临诸多风险。非凝血因子类药物艾美赛珠单抗具有显著降低出血风险、半衰期长、注射频率低、给药方便等优势，给血友病家庭带来持续保护，帮助患者摆脱轮椅的束缚，遇见多彩的未来。

近日，艾美赛珠单抗正式获批用于不存在FⅧ抑制物的A型血友病（先天性FⅧ缺乏）成人和儿童患者的常规预防治疗，意味着艾美赛珠单抗成为目前中国首个且目前唯一一款可同时治疗体内含或不含FⅧ抑制物的A型血友病常规预防性药物，为血友病患者提供了更为灵活且有效的治疗方案，减轻患者疾病负担。

年，国家卫生部提出建立血友病分级诊疗体系的倡议。血友病中心的建设以实现分级诊疗或三级管理为目的，分为血友病诊疗中心、血友病治疗中心、血友病综合管理中心。希望提高各地血友病诊疗整体水平，达到属地化管理、同质化诊疗的目标。

杨仁池教授介绍，目前国内已有超过家医院在国家血友病病例信息管理中心的登记平台录入数据，其中30家医院已通过数据审核，16家医院已通过现场评估并被授牌。血友病中心的建设还有进一步提高的空间，希望国内更多中心能够达到评审标准，成为血友病诊疗中心、治疗中心、综合管理中心。

血友病中心的建设在血友病规范化诊疗的推广中起到关键作用。各级医疗机构应当积极建立血友病中心，开展血友病病例信息登记和上报工作，为血友病患者提供规范的诊断和治疗指导；多方面宣传血友病预防治疗的优越性，在血友病患者中积极开展预防治疗，通过预防治疗减少关键的出血，降低患者残疾的风险；还要加强血友病的宣教，提高血友病患者的依从性。

对于血友病患者，药物的可及性仍有待改善。血液病治疗中心的建设提高了药物可及性，使血友病患者能够更好地了解如何进行家庭治疗、自我支持、日常管理。由于血友病中心建设标准制定和评估时非凝血因子产品尚未上市，血友病中心评估体系的药物需求标准并未纳入非凝血因子药物。但以艾美赛珠单抗为代表的非凝血因子药物的应用有助于提高血友病中心的诊疗的水平，纳入国家医保有助于改善血友病的药物可及性。

血友病是一种罕见的遗传性凝血障碍性疾病。血友病患者由于FⅧ缺乏，引发自发性或创伤性出血。最常见的出血部位包括关节、肌肉和软组织，其中严重的颅内出血可能危及生命。令人欣慰的是，通过有效的预防治疗，使血友病患儿与正常儿童一样生活已经成为现实。目前血友病的治疗仍然以预防治疗和按需治疗为主。预防治疗通过规律性注射凝血因子进行替代治疗，使血浆中的凝血因子长期维持在一定水平，够有效地降低出血率和致残率。血液病的预防治疗包括初级预防、次级预防和三级预防。大量临床试验证实，初级预防的效果非常好，可以避免重要脏器出血、关节出血以及致畸，已经被国内外广泛采用。对于儿童血友病患者，长期接受标准化的预防治疗，能够实现零治疗出血的目标，让患儿回归正常生活，改善生活质量。

目前用于替代治疗的FⅧ主要包括血浆来源FⅧ和重组FⅧ。这类药物半衰期比较短，在急性出血或其他预防性治疗中，需要频繁静脉注射给药，给患者带来痛苦和不便，并且在临床应用中可能面临病毒感染、抑制物生成的风险。

对于血友病患者而言，选择疗效与安全性俱佳的药物，可以更好地控制出血，减少威胁生命的不良生事件发生。非凝血因子药物艾美赛珠单抗是近年来最为引人