▎药明康德/报道

今天，BioMarinPharmaceutical宣布其以前报告过的针对在研新药BMN的临床中期结果的数据更新，该基因疗法用于治疗重度A型血友病。

在这项开放标签的1/2期研究中，共有15例重度A型血友病患者接受了单剂量的BMN，其中7名以6e13vg/kg的剂量治疗，其余6名随后以4e13vg/kg的较低剂量治疗。研究中另外两名患者以较低剂量治疗，作为研究中剂量递升的一部分，未达到治疗效果。根据世界血友病联合会（WFH）血友病定义的疾病严重程度，无疾病个体其因子VIII活性水平的正常范围为50％至％（体现为血液中正常因子活性的百分比），轻度A型血友病患者因子VIII活性水平介于在5％至40％之间，而重度A型血友病患者体内因子VIII活性水平低于1％。

▲除了治疗血友病的疗法外，BioMarin还有多个在研药物（图片来源：BioMarin







































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