国家药品监督管理局今日公告宣布，批准罗氏制药艾美赛珠单抗注射液（EmicizumabInjection）（商品名：舒友立乐）的进口注册申请，用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者进行常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率，也是目前首个可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。
艾美赛珠单抗注射液本次是作为临床急需品种，被纳入优先审评程序加快审评审批。
艾美赛珠单抗注射液被认为是目前血友病治疗中较为新型的治疗机制，即FⅨa+FⅩ双特异性抗体药物。由于使用传统的凝血因子替代疗法后部分患者会出现抗凝血因子抗体，俗称“抑制物”。“抑制物”的出现轻则会降低凝血因子作用，重度患者则可能导致凝血因子失活，并诱发更为严重的出血事件。一般认为约10%～30%的血友病A患者和约5%～10%的血友病B患者在治疗中会出现程度不同的血友病抑制物。
而艾美赛珠单抗注射液是20年来首个用于治疗体内出现抑制物的A型血友病的新药。NEJM一篇发表于年的研究结果显示，对于不论是否存在抑制物的血友病A人群，单纯通过艾美赛珠单抗治疗后出血事件显著降低。而本次获批的一周一次的给药方案也比传统的替代疗法给药频率大大降低，据悉目前艾美赛珠单抗注射液目前还在国外进行两周一次给药的临床试验。
中国罕见病发展中心(CORD)于年发布的《中国罕见病参考名录》，将血友病与另外种疾病列入中国罕见病名录。血友病诊断与治疗中国专家共识(年版)中提到在男性人群中血友病的发病率约为万分之2.4。
根据病情的不同，血友病可分为轻型、中间型和重型。轻型患者一般不需常规治疗，但中间型或者重型患者往往小的伤口就会出现大出血，并且关节等部位可能出现自发性出血。根据版血友病专家共识，包括去氨加压素、氨甲环酸和6-氨基已酸等产品都可用于血友病的治疗，不过最为重要的依然是凝血因子替代治疗。
艾美赛珠单抗HAVEN1研究主要分析表明，12岁及以上的A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者在接受每周一次艾美赛珠单抗皮下注射预防性治疗后，与未接受预防性治疗的患者相比，出血风险降低87%，零治疗出血率达62.9%。在患者内对比分析中，既往接受旁路药物预防治疗的患者，后续转至艾美赛珠单抗预防治疗后，出血风险进一步降低79%，零治疗出血率达70.8%。
HAVEN2研究主要分析结果表明，12岁以下儿童患者中接受艾美赛珠单抗每周一次预防治疗58周后（范围：17.9–92.6周），年化出血率仅0.3，零治疗出血率达77%，没有一名患者出现3次以上的治疗性出血事件。研究中18名既往接受旁路药物治疗的患者，转至艾美赛珠单抗预防治疗后出血风险进一步降低达99%，年化出血率仅0.2，其中13名患者未发生任何治疗性出血事件。
另外需要注意的是，与欧美相比，中国目前的血友病治疗率还较低，仅为10%左右，这也致使目前中国的血友病预防性治疗比例较低，仅在儿童中占比较高，而预防性治疗在欧美血友病人群中已是主流。
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