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辉瑞携手Spark推进血友病基因疗法进入临床Ⅲ期

近日，制药巨头辉瑞与基因治疗先进公司SparkTherapeutics合作启动一项Ⅲ期临床研究，以评估实验性基因疗法Fidanacogeneelaparvovec（又称SPK-/PF-）作为一种因子IX预防性替代疗法在B型血友病常规护理中的有效性和安全性。（来源：医麦客）

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全方位助力基因疗法研发，FDA推出六项草案

最近，美国食品药物管理局(FDA)下属生物制品评价与研究中心（CBER）发布了六项关于基因疗法的指导草案，其中三项涉及特殊病种（血友病、罕见疾病及视网膜疾病）治疗品，而其余三项则解决了基因疗法相关制造、临床研究设计等问题，即临床研究申请(INDs)中药品的化学过程、制造和控制(CMC)、长期随访研究设计以及逆转录病毒载体产品测试。（来源：新浪医药）

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帕金森病基因疗法有望提前获得审评

近日，生物医药公司VoyagerTherapeutics宣布，其与美国FDA的沟通会议获得了后者的书面答复。依照FDA答复的内容，Voyager帕金森病创新疗法VY-AADC的2期和3期关键临床试验计划得到了认可。如果2期试验结果积极，VY-AADC可直接递交上市申请。这也意味着这款创新帕金森病基因疗法有望提前获得审评，加速来到患者身边。（来源：药明康德）

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Nature发表T细胞基因编辑新方法

近期，Nature杂志发表出一项具有重大突破的研究，即无需病毒载体，采用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑，可加速开发新的更加安全的治疗癌症、自身免疫性疾病以及其它罕见的遗传性疾病的疗法。大家对于更安全、更便宜、更快、更精确的T细胞基因编辑以用于疾病的细胞治疗可谓是翘首跂踵。（来源：基因治疗领域）

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研究发现过敏性鼻炎的新致病基因

由德国亥姆霍兹慕尼黑研究中心领衔的国际研究团队在新一期英国《自然·遗传学》杂志上报告说，他们共收集了近９０万人的数据，并对与过敏性鼻炎有关的风险基因进行了拉网式搜索，目的是发现过敏性鼻炎患者与健康人群的基因差异。

随后，研究人员又对比另外６万名患者和６２万名健康人群的基因组，证实了２０个此前未发现的风险基因与过敏性鼻炎有关。研究人员表示，所识别的风险基因可以解释大约８％的过敏性鼻炎病例的成因。（来源：新华社）

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基因疗法可预防致命神经退行性疾病

英国《自然·医学》杂志16日在线发表的一项医学最新研究表明，基因疗法可以预防早发性致命神经退行性疾病——戈谢病。英国科学家团队将一种病毒载体递送至胎鼠的中枢神经系统，这种病毒载体经过改造，重新广泛表达一种特殊编码基因，缓解了胎鼠的脑部退化。（来源：科技日报）

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童年遭受压力会被基因“记住”并影响成年期生活

DNA的甲基化会引起DNA稳定性及DNA与蛋白质相互作用等的改变，从而控制基因表达。而在甲基化过程中，环境变化会刺激一种叫做甲基的特定分子附着到基因上的敏感位点。“你吃什么、经历了什么以及锻炼了多少，所有的这些都可以改变你的DNA甲基化水平。”威斯康星大学麦迪逊分校神经外科教授ReidAlisch说，“DNA甲基化并不会改变你的DNA，但是DNA甲基化的存在与否却会改变你的DNA的使用方式，以及是否表达或表达多少基因。”（来源：生物探索）

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研究表明基因“剪刀”并没那么精准

7月16日发表于《自然—生物技术》杂志的一篇论文，该工具会导致基因组目标位点附近大量DNA缺失和重组。这样的改变会让实验结果解释混乱，并让设计基于CRISPR疗法的研究复杂化。CRISPR-Cas9基因编辑依赖于Cas9酶在特定目标位点剪切DNA。细胞随后会试图用一些DNA修复机制重新缝合这一断裂。但这些机制并不总是完美地工作，有时DNA片段会被删除或重新排列，或者不相关的DNA片段会被合并到染色体中。（来源：中国科学报）

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