说事儿赵永强血友病致残率高达77

老杜看峰会

10月22-23日,第三届中国血液制品行业峰会在成都举办。老杜受邀参会,认真聆听了各位嘉宾的发言。本号将陆续发表《老杜看峰会》专题系列文章。本期请看——赵永强:血友病致残率高达77.7%。

嘉宾:赵永强

职务:医院教授

主题:国内外血友病治疗的基本概况

赵永强教授从事血友病治疗已有20多年。听他的报告,泪点多多,每一张图表、每一个数据都让人揪心。深感血液制品行业责任重大。现将笔记分享如下:

泪点一:血友病致残率77.7%

赵教授介绍:我国大约有8万-10万名血友病患者,仅有多名患者登记;仅有3.8%的患者接受间断预防治疗,仅有3.4%的患者接受基本预防治疗,两项合计还不到10%;因缺乏良好治疗,大多数患者从儿童时期开始发生关节变形,致残率高达77.7%!

泪点二:VIII因子用量不到及格线

赵教授介绍,世界血友病联盟(WHF)给出的血友病A治疗及格线为人均使用VIII因子1IU,国际平均水平为人均2.5IU,发达国家水平为人均5IU。我国人均VIII因子用量仅为0.02IU,不到及格线,远远落后于发达国家用药水平,低于国际平均水平,甚至还不及墨西哥、马来西亚、南非等发展中国家的水平。

如果要达到及格线,我国每年至少需要14亿IUVIII因子;如果要达到国际平均水平,每年需要35亿IU;要想达到先进水平,则每年需要70亿IU。而我国年血源性VIII因子供应量仅为2.1亿IU,进口基因重组VIII因子为0.9亿IU,两项合计仅为3亿IU。

泪点三:经济落后地区情况更糟

赵教授介绍,年之后国家批准了3个进口基因重组VIII因子,但价格昂贵。因门诊报销限额限制,大量使用重组制品并不现实,尤其在经济落后地区出现了“用血源性VIII因子——无货、用重组VIII因子——无钱”的复杂局面。现在看来,进口基因重组VIII因子基本帮不上中国血友病患者什么忙。

泪点四:血源性VIII因子供应“见顶”

赵教授说,过去几年血源性VIII因子供应量每年都有25%左右的增幅,但是随着调拨冷沉淀逐渐常态化之后,VIII的供应量增幅开始缩窄,大有“见顶”趋势。如果血源性VIII因子供应量不再增长了,那该指望什么?

后记

开会时,来自血友之家的余中先生坐在我右边。他告诉我,血友病治疗有四个层级,依次为——不死、不残、不疼,最高级别是“与常人无异”。只要有充足的VIII因子,绝大多数血友病患者都可以与常人无异。现在基本做到了不死,还做不到不残和不疼。他问我:“你觉得我们有没有可能达到与常人无异的治疗级别?”我答不上来,因为那意味着每年需要70亿单位VIII因子,因为我们的年产量才2亿单位,因为我们的原料血浆少得可怜。

我们年的采浆量才刚刚超过吨,千人口血浆量仅为可怜的3.6升。如果全都提取冷沉淀生产VIII因子,按目前收率水平计算,每年顶多生产3亿-7亿IU血源性VIII因子(几个生产厂家的收率差异较大),与70亿IU的高水平需求量相比,仅为杯水车薪。即便想要达到及格水平,也需要每年生产14亿IUVIII因子,折算下来每年至少需要采集1.4万吨原料血浆。但是,我们仅有个浆站啊,大部分设在人烟稀少的贫困县,随着城镇化加速,采浆区域内的人口还将不断减少,有可能实现每年采集1.4万吨血浆的目标吗?我国现有浆站的数量与布局,已经决定了这个问题的答案是——不可能!因此,如果不放开血源,VIII因子的供应量根本没有达到及格线的可能性,更别去奢望“与常人无异”的治疗水平了。

当然,也必须承认,我们的凝血因子生产技术还比较落后,生产企业少,平均收率低。这也与血源不足有关,因为血液制品严重短缺,价格水涨船高,利润率不断攀升,不少血液制品企业并没有强烈的技术进步动力。

既要大谈特谈“关爱血友病患者”,又不放开血源,这是怎么个意思?我找不到合适的词汇。想不通啊。

人们常说:对待弱势群体的态度,反映一个社会的文明程度。现在,世界上速度最快的自行车骑手是英国的一名血友病患者,而我们的血友病致残率却高达77.7%!是不是感觉很“打脸”?

我们想要做得更好,我们完全有能力做得更好,前提是——必须放开血源!

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