泉州白癜风医院 https://m.39.net/pf/bdfyy/bdflx/
健康时报记者王振雅“在海南，医院都没有凝血因子。”“医院，八因子无法实时报销。”“无法门诊报销”“药店也买不到”……近期，人民日报健康客户端“看病、用药投诉留言板”收到超条留言，每一条后面都隐藏着血友病患者的用药的痛苦与无奈。从小身上的淤青、大小包块不间断；一小点的碰撞，十天半月好不了；久而久之患者残疾，内脏出血随时危及生命；一次治疗上千元的花费，而且是终身……这是一个血友病儿童的日常，在他们的童年里充满着无尽疼痛，致残、恐惧阴影始终挥之不去。血友病患者被称为“玻璃人”，一碰就碎，根据智研咨询发布的《年中国血友病发病率、患病人数、治疗渗透率及血友病药物市场规模分析预测》，在中国，血友病患者按照发病率推测达14万人。血友病A抗体患儿。受访者供图疼痛：“腿疼起来就像有人在锯我的腿”出生7个月，北京血友病支架罕见病关爱中心理事长关涛确诊为血友病A型患者，反复出血、疼痛的记忆充满了他整个童年时期。9岁那年，因为血友病引发的关节受损，他一只腿需要拄拐。到了12岁，关涛已经坐在轮椅上了，这一坐就是40年。到今天，即便有了人工关节置换技术，但由于长期不走路，肌肉、骨骼的废用性病变，关涛也很难再站起来了。在中国，由于规范化预防治疗不足，血友之家登记数据显示，中国血友病中、重度患者中16岁以下致残率约占30%，这还是有残疾证的，登记有关节功能障碍的儿童患者，达到近50%。彤彤（化名），6岁时掉一颗牙，牙龈出血不断，枕头被血渍浸湿一大片。上小学后，隔三差五，彤彤的妈妈就会接到老师的电话，“彤彤，喊痛，又出血了”。一学期下来，彤彤上不了几天学。强强（化名），2岁时出血一流鼻血就止不住。“后来就反反复复流鼻血，一出血最短要一个月才能好，因为失血过多休克过很多次。”和关涛一样，彤彤和强强得的是一种罕见病-血友病。血友病是一种遗传性的终身性疾病，大部分患者自出生体内就缺少凝血因子，以至于正常人习以为常的触碰都会导致其出血，重症患者即使没有明显外伤也会发生“自发性”出血。长期反复的肌肉、关节出血会造成残疾，严重的出血导致死亡。据世界血友病联盟（WFH）数据显示，“每人中就有1人患有出血性疾病，但有75%的患者无法得到有效治疗”。一位成年血友病患者说，每次发病，腿疼起来就像有人在锯你的腿，连着锯好几天，吃止痛片也不管用，等不疼的时候，发现自己也站不起来了。20岁的时候，基本上都是在床上度过。厌世、自卑、绝望，下床、站起来遥遥无期。一旦得了这个病，最终都逃不过这样的经历。治疗困境：从无药到有药，但依然买不起在年之前，血友病患者在我国面临着无药可用的困境。临床上，主要通过定期注射凝血因子来防止患者出血。目前血友病治疗分为，按需治疗和预防治疗两种。按需治疗是出血时立即输入FⅧ因子即可迅速止血。而预防治疗是指患者在未发生出血的情况下，定期接受足剂量凝血因子注射。预防治疗也是世界公认的唯一避免血友病残疾的唯一方法。年11月，拜耳递交了拜科奇在中国上市的申请，一年后走快速审批通道获批，这是当时国内第一个上市的基因重组人凝血因子VIII。年1月12日，拜耳新型注射用重组人凝血因子Ⅷ（科跃奇）在中国上市。凝血因子在中国的上市让血友病患者实现了按需治疗。中国工程院院士阮长耿说，“有药可用，按需治疗，解决了救命的问题。”但高昂的费用让许多家庭无力承担而放弃治疗。由于治疗血友病的凝血因子价格昂贵，一个体重20公斤的孩子每年的治疗费用达5万～20万元，如果体重加重费用就更高。关涛介绍，虽然大部分地区医保可以报销，但还是存在总体费用过高的问题。作为一种终生性疾病，治疗费用高一直是困扰着血友病患者群体。最新的《中国血友病治疗指南与共识》强调，“对血友病患者应积极推进规范化预防治疗的普及，尤其是儿童患者。”而标准化预防治疗，儿童的因子替代治疗一年需要几十万。作为一种终身用药的疾病，这远非一般家庭可以承受。用药现状:北京仅在5家医院能够买到，医院都没有药即便解决了药费问题，买不到药物，无法及时用药也是血友病患者日常面临的又一难题。在海南省文昌市，血友病患儿的母亲邱钥（化名）在当地买不到注射用重组人凝血因子Ⅷ（商品名：科跃奇），每医院挂号、买药，往返需要3个小时。“孩子是血友病患儿，需要使用进口药科跃奇进行预防治疗，保持凝血因子水平，每周都要注射，如果不注射，凝血因子数量下降，孩子就会出血。”邱钥告诉健康时报记者，医院都没有，医院买。邱钥的经历并非个例。在江苏、安徽、广西等全国各地的血友病患者都存在着，当地买不到药的情况。以北京为例，健康时报记者查询北京阳光采购平台，注射用重组人凝血因子Ⅷ（科跃奇）仅在5家医院能够买到。医院买不到药呢？拜耳医药工作人员告诉记者，科跃奇是处方药，需要凭医嘱才能给患者使用，医院有采购需求，厂家才能供货。中华慈善总会科跃奇慈善捐助项目工作人员也告诉健康记者，医院政策不一样，医院药占比，医院没有采购这款药物。患医院寻药。医保落地：购买药物后无法直接结算年，冻干人凝血因子VIII被纳入《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》，成为甲类药品；年，国家建立居民医疗保险制度，无业居民也可享受医疗保险待遇；年，重组人凝血因子VIII进入版国家医疗保险目录乙类。年，国家建立城乡居民大病保险，高昂的血友病治疗费用可以纳入其中获得二次报销；年，《国家基本医疗保险和工伤保险生育保险药品目录》（年版）将乙型血友病患者用药纳入报销范围。调整甲型血友病用药限制。到年，国家医保目录把各种治疗血友病的产品纳入了国家医保范围，尤其是儿童的预防治疗也纳入医保范围，但是对成人还有诸多限制，以及各地落实医保政策仍有不足，血友病患者报销过程仍然很繁琐。江苏省兴化市的血友病患者陆先生，购医院窗口直接结算报销，医保报销过程繁琐。陆先生介绍，血友病患者医院使用完之后，医院使用医生护士患者三方签字，才允许去医保局报销。购药需要全款垫付，医院，每月往返社保局，这对于承受着疼痛的血友病患者，太折腾了。像陆先生一样，许多血友病患者在人民日报健康客户端留言板留言，希望将药物纳入门诊报销、提高报销比例、开通药店、医院双渠道报销……等。血友病患者期盼着一系列相关的医药政策不断优化，改善用药就医报销现状。