血友病预防治疗的目标

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血友病治疗的初始目标就是防止出血,为达到这个目标,目前最佳的选择是预防治疗。

ISTH定义的预防治疗目标是保证血友病患者的关节健康。

而预防治疗又有三个级别,不同级别的预防治疗有不同的目的。

初级预防治疗在第二次关节出血前或3岁前开始,尚无关节病变,目标是让血友病的儿童长大后关节跟正常人一样。

次级预防治疗在关节出血两次以上,但尚未被证明关节病变时开始进行。目标是防止进一步的出血,减少关节损伤,最大限度的保留正常关节功能。

三级预防治疗在临床或影像学证实存在关节病变后开始进行,目标是减缓关节病变的进展,减少疼痛和提高生活质量,但并不能逆转关节病变。

针对预防治疗,目前英国的推荐是三条:

所有的重型血友病A和血友病B患者都需要接受初级预防治疗。

所有凝血因子水平在1-3IU/dL的血友病儿童都需要考虑进行初级预防治疗。

任何血友病患者,如果有一个或多个关节持续自发性出血,都需要进行预防治疗。

从这三条我们可以看出,预防治疗不再拘泥于把凝血因子提高到1IU/dL以上,也不再仅限于重型血友病患者,只要符合条件的患者,都可以考虑进行预防治疗。

参考文献:

RaymentR,ChalmersE,ForsythK,etal.GuidelinesontheuseofprophylacticfactorreplacementforchildrenandadultswithHaemophiliaAandB[publishedonlineaheadofprint,May10].BrJHaematol.

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